2024年6月17日，武田公布CH24H抑制剂Soticlestat治疗DS综合征和LGS综合征量项三期临床的最新数据。
治疗DS的SKYLINE，没有达到惊厥发作频率的主要终点，p值为0.06，在6项关键次要终点中，在响应率、惊厥发作强度等有临床意义和数字上的改善。治疗LGS的SKYWAY，没有达到主要终点MMD。
Soticlestat为一款全球首创的CH24H抑制剂，最初由Ovid研发。2021年，武田以1.96亿美元预付款+6.6亿美元里程碑收购Ovid。武田表示后续将与监管机构讨论临床数据，以确定后续采取何种措施。
总结
Soticlestat在二期临床中表现出优异疗效，p值远小于0.05，主要终点显著改善。经过三年时间，却在三期临床中折戟，给首款CH24H抑制剂的前途蒙上的一层阴影。
