里程碑：首款AOC申报上市

▎Armstrong

2026年5月26日，Dyne Therapeutics宣布已向FDA递交DNYE-251（Zeleciment rostudirsen）的上市申请，用于治疗DMD患者，给药方式为20mg/kg Q4W。

Dyne Therapeutics同时申请了优先审评，如果获批，审评周期将缩短到6个月，则将于2027年一季度获批上市。

如果顺利获批，Z-Rostudirsen将成为首款AOC新药。

Z-Rostudirsen为Dyne Therapeutics的首发管线。

此次申报上市是通过加速批准路径，采用dystrophin水平作为替代终点。Z-Rostudirsen治疗6个月Dystrophin表达水平显著提高（7倍）。12个月疗效继续深化。

总结

小核酸赛道已经成为抗体、小分子之后又一个成熟的药物形式，扩展到多个常见病适应症。小分子与抗体的成功结合催生了ADC这一全新赛道，小核酸与抗体的结合催生了AOC这一新赛道，并快速在肌肉递送取得POC，未来或将扩展到更多治疗领域。Avidity已被诺华120亿美元收购，Dyne Therapeutics目前市值为32亿美元。