Arrowhead大涨19%：APOC3 siRNA治疗sHTG三期临床大获成功

▎Armstrong

2026年7月22日，Arrowhead Pharmaceuticals公布Plozasiran治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）三期临床SHASTA-3、SHASTA-4的顶线数据。

Arrowhead Pharmaceuticals当天股价大涨19%，市值达到125亿美元。

Plozasiran为Arrowhead的核心管线。

Plozasiran为一款靶向APOC3的siRNA疗法，通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。

Plozasiran此前已经获批治疗FCS，此次sHTG也获得成功。

美国FCS患者数在6500-10000例左右，sHTG则有超过300万例患者，其中高危sHTG有约100万患者。

此次公开的SHASTA-3、SHASTA-4中，治疗12个月甘油三酯分别下降79%、81%，安慰剂组下降27%。急性胰腺炎至少一次发生率、总发生率均显著下降。对于甘油三酯超过500mg/dL的sHTG患者，急性胰腺炎累计发生率降低78%，对于甘油三酯超过880mg/dL且发生过急性胰腺炎的最高危患者，急性胰腺炎发生率下降100%。

此前，Ionis Pharmaceuticals研发的APOC3 ASO新药Olezarsen，在sHTG三期临床CORE和CORE2中，空腹甘油三酯水平最多降低72%（安慰剂校正后），急性胰腺炎事件减少85%。

总结

Ionis的Olezarsen需要每个月给药一次，Arrowhead的Plozasiran只需要每3个月给药一次，且取得优异疗效数据。Plozasiran将成为sHTG领域更有力的竞争者。2025年8月，赛诺菲从维亚臻引进Plozasiran的中国区权益，支付1.3亿美元预付款，2.65亿美元里程碑付款，以及一定比例的销售分成，合作总金额3.95亿美元。