中国创新药物临床试验格局的演变与转型（2015-2025）

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引言

中国临床试验格局的演变深受2015年启动的一系列监管改革的影响。国务院关于改革药品和医疗器械审评审批制度的指示标志着一个关键转折点，该指示引入了严格的数据核查要求，以确保数据的真实性和完整性。后续政策建立了默示许可制度，简化了试验性新药（IND）的审评流程，并提高了试验注册和监管的透明度。在此背景下，这里分析了2015年至2025年的试验注册数据，以评估中国及其他地区的公司如何适应这些变化。

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一、数量增长与阶段结构成熟

自2015年以来，中国启动的创新药临床试验数量持续增长，至2025年已达2366项。这一增长速度已超过全球平均水平，使得中国在全球此类临床研究活动中的占比大幅上升：2025年占比50%，而2015年仅为13%。

这种快速扩张伴随着试验结构的显著成熟。如今，中国的临床试验生态系统对于中国境内或境外公司开发的药物表现出不同的阶段分布。2015年至2025年间，中国公司发起的创新药物试验变得更加均衡，I期试验从64%降至48%，III期试验从9%升至14%。与此同时，中国境外申办方发起的试验对后期桥接研究的重视程度有所降低，III期试验的比例从58%降至46%，而早期阶段试验的比例则相对增加。

这些向早期阶段开发的转变体现在中国在全球I期临床试验中的领先地位，2025年，中国占全球活动的47%，而美国占25%。总体而言，这些趋势凸显了中国正从后期临床开发的地点转变为一个全面且全球一体化的创新疗法开发中心。

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二、治疗领域的战略分化

尽管在中国启动的试验比例有所增长，但与总部位于其他地区的公司相比，总部位于中国的公司在治疗重点上仍存在差异。

在全球范围内，中国公司发起的试验更多集中在肿瘤学领域，这些公司在2015年至2025年间发起的所有试验中，肿瘤学试验占49%，其中尤其关注当地流行病学重点疾病，如胃癌和肝细胞癌。相比之下，中国以外公司发起的试验中，肿瘤学试验占32%。

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三、药物类型的转变与技术采纳

不同类型药物剂型启动试验的比例趋势反映了中国技术的快速采用。对中国公司启动的创新药物试验进行比较后发现，小分子药物的比例从2015年的55%下降到2025年的33%（补充图1）。这尤其反映出中国公司正转向基于抗体的药物剂型。到2025年，这些公司启动的涉及单克隆抗体、双/多特异性抗体和抗体-药物偶联物（ADC）的试验比例为32%，而2015年这一比例为7%。

中国以外公司的趋势在方向上相似，但强度要小得多，2015年至2025年间，小分子药物的占比从58%下降到43%，而基于抗体的药物形式的占比则从19%上升到24%。

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四、靶点格局与风险偏好

对临床试验中正在测试的创新药物的前十大靶点进行分析，揭示了总部位于中国或其他地区的公司在风险偏好上的差异。数据显示，中国本土公司已高度饱和了如表皮生长因子受体（EGFR）和程序性死亡受体配体1/程序性死亡受体配体1（PD1/PD-L1）等已验证的靶点。

中国公司针对PD1/PD-L1的试验数量在整个十年间一直保持较高水平，并在2025年达到峰值，部分原因是基于PD1/PD-L1的双特异性抗体、抗体药物偶联物（ADCs）和联合治疗方案持续发展。与此同时，总部位于中国以外的公司已开始将资源重新分配给其他机制，针对PD1靶向药物的试验在2021年达到峰值。

相比之下，中国以外的公司则表现出更具活力的靶点轮换，在研究早期就采用了如GLP-1受体等代谢靶点。中国公司也紧随其后，从2021年起GLP-1活性急剧增加，最终在2025年超过了中国以外公司的数量，但总体模式仍表明中国公司的多元化进程较慢。中国国内的投资仍更多地集中在已确立的靶点上，如PD1、EGFR和HER2，而不是像其他国家公司投资组合中那样展现出更广泛的机制分布。

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五、地理足迹与全球化整合

总部位于中国境内或境外的公司在其临床项目的地域整合方面存在差异。总部位于中国境外的公司已逐步将中国纳入其同步的全球战略中。到2025年，这些公司发起的试验中有39%被归类为国际多区域临床试验（MRCTs）。相应地，包含中国研究地点的全球MRCTs的比例从2015年的2%增加到2025年的11%。这一上升趋势表明，中国已更系统地融入全球发展路径，而不仅仅被视为一个独立的监管市场。

相比之下，中国本土企业仍主要聚焦于国内市场。中国申办方发起的试验中，约90%仅在中国大陆境内进行，其中55%为国内多中心研究，35%为单中心研究。多区域临床试验（MRCTs）仅占其总体试验组合的4%，表明其在全球协调开发项目中的参与度有限。

在中国申办者开展的海外研究中，地域集中现象十分明显。在多区域临床试验（MRCT）和单一国家海外多中心试验中，美国和澳大利亚是主要的海外试验目的地。这些试验通常在美国食品药品监督管理局（FDA）和澳大利亚治疗用品管理局的监管下进行。这种集中现象表明，当中国创新者进军海外市场时，他们会优先考虑成熟的监管环境，以生成高质量的数据，为未来与FDA或欧洲药品管理局（EMA）的监管互动提供支持。

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结语

在过去十年中，得益于监管现代化和资本投资，中国已成为临床试验的高流量目的地。从早期阶段试验向后期阶段试验的转变，反映出中国将国内研发管线推进至关键开发阶段的能力有所提升。然而，结构性挑战仍然存在。国内活动高度集中在肿瘤学领域和已验证靶点（如PD1和EGFR）周围，这表明研发工作出现了同质化，“内卷”严重。这与全球医药组合中更广泛的治疗多样化形成鲜明对比。此外，在多区域临床试验（MRCT）参与度方面的差异表明，尽管中国企业正在生成大量临床数据，但这些证据中的大部分仍未充分融入全球监管生态体系。未来的增长可能取决于从基于数量的快速跟进者战略转向首创新药战略，以及将国内试验能力转化为全球协调的开发项目。

参考文献：

Trends in the landscape of clinical trials of innovative drugs in China since 2015. Nat Rev Drug Discov. 2026 May 13.