药械追踪


No.1 / 优时比罕见病新药KYGEVVI获欧盟批准

2026年4月15日,优时比宣布,欧盟委员会(EC)已在特殊情况下授予KYGEVVI(脱氧胞苷与脱氧胸苷)上市许可,用于治疗遗传确诊的胸苷激酶2缺乏症(TK2d)且症状首次发作年龄在12岁或以下的儿童及成年人患者。这是首个且目前唯一获批的TK2d治疗方法

TK2d是一种超罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病,特征为进行性(随时间加重)的严重肌无力(肌病),此前除对症支持治疗外无获批药物。该疾病常致早逝,对在12岁或更早出现首发症状的患者而言,死亡风险很高(常在症状出现后约3年内发生早亡)。

KYGEVVI(脱氧胞苷与脱氧胸苷)的主要作用机制是将嘧啶核苷脱氧胞苷(dC)和脱氧胸苷(dT)整合到骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸(DNA)中,以恢复线粒体DNA拷贝数并改善TK2d患者的骨骼肌功能。KYGEVVI此前已于2025年11月获得美国FDA批准用于TK2d成人及发病年龄在12岁或更早的儿科患者。本次在欧盟获批主要基于两项研究的合并数据分析,这些研究评估了治疗对功能性结局指标(包括运动发育里程碑、呼吸支持及喂养支持)以及生存率的影响,结果显示KYGEVVI可改善运动里程碑的损失,并有效减少呼吸支持和喂养支持需求。


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企业动态


No.1 / 礼来将收购CrossBridge,布局下一代双载荷ADC

2026年4月14日,CrossBridge Bio宣布,已与礼来(NYSE:LLY)达成最终收购协议,礼来将收购CrossBridge Bio,CrossBridge Bio的股东可获得最高3亿美元的现金,其中包括一笔首付款以及随后在达成特定开发里程碑后支付的款项。


CrossBridge Bio成立于2023年,致力于开发一种新型双载荷抗体偶联药物(ADC)技术。其核心候选药物CBB-120是一款针对TROP2靶点、搭载TOP1i/ATRi双载荷的ADC,用于癌症治疗。与目前的TROP2 ADC相比,该药物旨在提高治疗指数并产生更持久的疗效,同时解决关键的耐药机制。预计CBB-12将于2026年向美国FDA提交临床试验申请(IND)。


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No.2 / 礼来中国心血管代谢健康事业部调整组织架构

近日,礼来中国心血管代谢健康事业部宣布,将于2026年5月1日起进行新一轮组织架构调整与人事任命。此次调整为即将在中国上市的重磅口服减肥药Foundayo(orforglipron)提前布局商业化团队,同时整合现有产品线以提升运营效率。


根据调整方案,礼来中国将对旗下代谢产品品牌团队进行整合与新建。一方面,现有的穆峰达(Mounjaro,替尔泊肽)品牌团队将被整合,由王磊出任高级品牌总监,统一负责该品牌在体重管理与糖尿病两大领域的策略、市场运营及学术推广。


另一方面,礼来将专门为Foundayo组建独立的品牌团队,由陈晨升任高级品牌总监,全权负责这款新药在中国的上市筹备工作。该团队将独立于现有代谢产品体系之外,以确保新产品的市场推广能获得足够的资源与专注度。


Foundayo是一种每日一次的小分子(非肽类)口服GLP-1受体激动剂,可在一天的任何时间服用,不受饮食限制。2026年4月,该药获美国FDA批准上市,用于肥胖成人患者,或伴有体重相关健康问题的超重成人患者。2026年1月10日,该药向中国国家药监局提交上市申请,2026年3月,礼来在华投资30亿美元,布局orforglipron的生产能力。


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No.3 / 礼来与AC Immune达成神经退行性疾病疗法合作

2026年4月7日,AC Immune SA(NASDAQ:ACIU)日宣布,已与礼来(NYSE:LLY)达成协议,修改双方于2018年签署的许可与合作协议,旨在延续开发用于潜在治疗阿尔茨海默病 (AD) 及其他神经退行性疾病的Tau蛋白聚合抑制剂小分子的合作。新合作涵盖候选领先Tau Morphomer化合物及潜在候选备份化合物的开发。


根据此次修订协议,AC Immune将获得1000万瑞郎的首付款,以及随后的Ⅰ期临床给药里程碑付款(此前修订中宣布的里程碑付款除外)。如之前披露,AC Immune有资格获得总额超过17亿瑞郎的后续开发、监管和商业里程碑付款,外加低两位数百分比的分级特许权使用费。


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