1
前言
基因治疗通过直接干预遗传物质，为传统疗法无法治愈的疾病提供了革命性解决方案。中国基因治疗始于上世纪90年代初，早期开展了全球领先的临床试验，例如2003年全球首个基因治疗药物“今又生”获批上市，标志着中国在该领域的早期探索。然而，与欧美相比，早期发展受限于资金不足、技术瓶颈和监管体系不完善，进展相对缓慢。近年来，随着政策支持力度加大、技术创新突破及资本涌入，中国基因治疗进入快速发展期，临床试验数量跃居全球第二，市场规模显著扩张，成为全球不可忽视的力量。
2
中国基因治疗的发展阶段
中国基因治疗发展可分为三阶段：早期探索期（1990-2010年）、政策规范期（2011-2020年）和快速发展期（2021年至今）。早期阶段以科研为主导，2003年“今又生”上市虽具里程碑意义，但受制于技术成熟度和商业化能力，未形成规模化应用。2010年后，政策逐步完善，如《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》发布，推动行业向规范化发展。
2018年后，CAR-T疗法等突破性技术涌现，复星凯特的Yescarta（中国首款CAR-T产品）等获批，标志着治疗手段从单一基因替换向精准编辑扩展。同时，监管路径明确为“技术”与“药物”双轨制，加速了临床转化。2021年起，年复合增长率达24.4%的市场扩张、CDMO服务兴起及AAV载体优化，推动行业进入高速增长期。
3
中国基因治疗的现状
当前，中国基因治疗临床研究活跃，适应症集中于罕见病（如血友病、地中海贫血）和肿瘤（如黑色素瘤），临床试验数量位居全球第二。2023年市场规模达33.81亿元，预计2024年将突破88亿元，呈现爆发式增长。政策层面，国家通过“重大新药创制”专项等扶持创新，但监管仍面临多部门协调难题，审评流程需进一步优化。
公众认知方面，研究显示，中国患者对基因治疗接受度较高，但对其长期安全性和伦理问题存疑，需加强科普与伦理审查。企业端，复星凯特、博雅辑因等本土企业通过合作引进与自主研发并进，而药明康德等CDMO企业则支撑产业链关键环节。
4
中国基因治疗企业概况
复星凯特凭借Yescarta（治疗淋巴瘤）率先商业化，2021年销售额超2亿元，临床缓解率达83%，成为行业标杆。博雅辑因专注于基因编辑技术，其针对β-地中海贫血的ET-01疗法已进入临床试验，展示出高效靶向修饰能力。药明康德通过一体化平台覆盖基因治疗全流程，服务全球超50%的基因治疗项目，推动国产化生产降本增效。
此外，西比曼、科济生物等企业聚焦CAR-T赛道，而信念医药、纽福斯则在AAV载体治疗遗传病领域取得突破。企业合作模式多样化，如License-in（引进授权）与自主开发并行，加速产品管线布局。
5
中国基因治疗市场规模
中国基因治疗市场规模从2021年的504亿元增长至2025年预期的1,208亿元，年复合增长率24.4%。细分领域中，肿瘤治疗占据主导（约60%），其次是单基因遗传病（30%）。区域分布上，华东和华北为产业聚集地，占比超70%，受益于政策支持与人才密集。
价格方面，CAR-T疗法单剂定价超百万元，医保覆盖有限，商业保险与分期支付成为重要补足。未来，随着规模化生产与CDMO降本，价格有望下探，进一步释放市场需求。
6
中国基因治疗的监管
中国基因治疗监管体系以《药品管理法》和《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》为核心，实行“双轨制”审批，但部门职责交叉（药监局、卫健委、科技部）导致流程复杂。2021年后，政策加速创新药审评，60日默许制等举措缩短上市周期。
然而，对比欧美，中国缺乏针对罕见病的“孤儿药法案”，支付体系尚未健全，企业面临回报周期长等压力。近期，《细胞和基因治疗产品临床评价指导原则》征求意见，拟进一步明确安全性评估标准，监管框架趋于完善。
7
中国基因治疗的挑战与前景
中国基因治疗的挑战集中于三方面：
技术瓶颈：病毒载体（如AAV）的免疫原性、靶向性不足，且规模化生产良率低；
支付难题：高价疗法依赖商保，但国内渗透率不足5%，患者可及性受限；
伦理风险：生殖细胞编辑的潜在滥用引发争议，需强化伦理审查与社会共识；
前景方面，政策持续利好，如“十四五”生物经济规划将基因治疗列为重点；技术进步（如碱基编辑、体内递送系统）拓宽应用场景；全球化合作加速，预计2030年市场规模突破3,000亿元。
8
小结
中国基因治疗历经30年沉淀，从跟跑迈向并跑。政策、资本与技术共振下，行业迎来黄金发展期，但需突破支付、监管与伦理瓶颈。未来，随着原创技术涌现、产业链协同及国际化合作深化，中国有望引领全球基因治疗新浪潮，为人类健康提供“中国方案”。
