百济神州创新药再出海美国

No.1 / 百济神州BCL2抑制剂百悦达在美获批，治疗R/R MCL

2026年5月14日，百济神州（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，百悦达/BEQALZI（索托克拉）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

索托克拉获得FDA加速批准是基于BGB-11417-201（NCT05471843）I/II期研究的有效性和安全性数据支持，该研究经过独立审查的总体缓解率（ORR）为52%，完全缓解（CR）率为16%，中位缓解持续时间（DOR）达到15.8个月；索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。该适应证能否持续获批取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA已授予索托克拉针对该适应证的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。

索托克拉是一款新一代BCL2抑制剂，此前已在中国获批用于治疗R/R MCL和既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。美国FDA还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。

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No.1 /复星医药与AriBio就阿尔茨海默口服新药AR1001达成全球独家选择权合作

2026年5月13日，上海复星医药（集团）股份有限公司（复星医药，600196.SH/2196.HK）与AriBio Co., Ltd.（“AriBio”）共同宣布，双方在前期合作的基础上，就阿尔茨海默病（AD）创新药AR1001的开发、注册、生产和商业化等的权利签署全球独家选择权协议。

双方此前已就AR1001在中国境内及港澳地区、约定的东南亚10国的开发、注册、生产及独家商业化权益达成成功合作。本次交易采用“选择行权费+许可费支付”的模式，将双方合作拓展至全球市场。复星医药将向AriBio支付6,000万美元的选择权费，并有权于约定行权期限内决定是否行权；选择行权后，复星医药将支付至多1.8亿美元的首付款和监管里程碑付款；当许可产品年销售额达到至少25亿美元，将触发销售里程碑付款。

AR1001是一款小分子口服药物，为治疗AD的潜在同类最佳（best-in-class）疗法，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。已开展的临床前研究显示，AR1001可清除AD相关的淀粉样斑块并抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎性反应，并提供神经保护作用。目前，AR1001用于治疗早期AD的全球多中心III期临床试验（POLARIS-AD研究；NCT05531526）正在进行中。截至目前的数据表明，AR1001具有良好的安全性特征和血脑屏障透过性，对早期AD患者（轻度认知障碍至轻度痴呆）有潜在治疗效果。

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No.1 / CDE发布2025年度药品审评报告

2026年5月14日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《2025年度药品审评报告》。

2025年，药品注册申请申报量持续增长，CDE受理各类注册申请20149件（同比增加3.00%，以受理号计，下同），包括药品制剂注册申请18448件（同比增加5.56%），化学原料药注册申请1701件。18448件药品制剂注册申请包括技术审评类注册申请16130件（同比增加5.30%），直接行政审批类注册申请2318件（包括补充申请和一次性进口）。

2025年，CDE审结各类药品注册申请共19375件（同比增加6.11%），包括药品制剂注册申请17679件（同比增加9.69%），化学原料药注册申请1696件。17679件药品制剂注册申请包含技术审评类注册申请15408件（同比增加10.75%），直接行政审批类注册申请2271件。

CDE在2025年共收到突破性治疗药物程序申请424件，同意纳入突破性治疗药物程序101件（89项适应证），占申请数量的23.82%，较2024年增加10.99%。38件药品注册申请（24项适应证）附条件批准上市，其中21项适应证为首次批准。纳入优先审评审批注册申请133件（92个品种），同比增加7.26%。

全年共接收沟通交流会议申请5181件，办理沟通交流会议申请4705件，为1783家企业的4049个品种（按照申请人提交沟通交流申请时的药品名称计）提供了沟通交流服务，其中召开面对面会议/电话会议824个，同比增加19.25%。

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No.2 / 国家医保局发布医保基金监督检查五年行动计划（2026年-2030年）

2026年5月13日，国家医保局发布《医疗保障基金监督检查五年行动计划（2026年-2030年）》（简称《行动计划》)。

《行动计划》要求到2030年，基本建成宽严相济、标本兼治、综合施策，全方位、多层次、立体化的医保基金监管体系，实现震慑态势进一步巩固、智能监管能力明显提升、监管机制更加完备、制度更加健全、主体自我管理主动性有效提升、基金使用行为更加规范、基金运行环境深度净化、医保治理体系和治理能力现代化水平显著提升。

《行动计划》提出了三方面具体举措：

①重拳治标，持续巩固“不敢骗”的高压态势。强化飞行检查，推动监督检查全面覆盖全国所有统筹地区，覆盖各主体、各类型、各性质、各规模、各场景、各险种；丰富监督检查形态，年度飞检、专项飞检与“点穴式”飞检相结合，直接指定与随机抽查相结合，明察与暗访相结合，全覆盖检查与重点突破相结合。健全问题处置与整改闭环机制，深化多部门协同治理。

②技术赋能，不断织密“不能骗”的天罗地网。健全大数据监管模型矩阵，完善事前事中事后全流程智能监管体系，创新探索人工智能等前沿技术和新场景监管应用。

③源头治本，持续健全“不想骗”的长效机制。健全科学完备的法律制度体系，完善高效管用的监督检查机制，坚持宽严相济的治理机制，建立激励约束并重的信用管理机制，健全协同有力的衔接联动机制，构筑全民参与的社会监督机制，推进精准滴灌的教育引导机制。

《行动计划》有望进一步筑牢医保基金安全防线，精准打击违法违规使用医保基金的行为，遏制“劣币驱逐良币”现象，助力“三医”协同高质量良性发展。

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No.3 / 上海调整集采药品医保支付规则，推行定额报销、基层乙类药品参甲支付

2026年4月22日，上海市医保局发布《关于优化第十一批国家组织集采药品医保支付协同的通知》（沪医保医管发〔2026〕12号，简称《通知》），于2026年5月1日起正式执行。

《通知》明确，对于第十一批国家组织集采中属于《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025 年）》的药品，原则上按通用名（含剂型）确定药品的医保支付标准（限适应证报量的5个药品除外）。上海市参保人员使用价格不高于支付标准的药品，参保人员和医保基金以实际销售价格为基础，按政策规定分担。使用价格高于支付标准的药品，支付标准以内部分由参保人员和医保基金按政策规定分担，超出支付标准的部分由参保人员个人现金自负，并纳入分类自负范围。简而言之，新规则采取“定额报销”模式，即同通用名药品的医保支付标准统一按照集采中选价格封顶，超出部分由患者个人自付。

对于限适应证报量的5个药品（奥拉帕利口服常释剂型、达格列净口服常释剂型、马来酸阿伐曲泊帕口服常释剂型、艾曲泊帕乙醇胺口服常释剂型、乙磺酸尼达尼布口服常释剂型），上海市参保人员使用非中选“价高药”的，适当提高个人自负比例；基本药物和医保甲类支付的药品个人自负比例提高20%，其他药品提高30%。

此外，《通知》鼓励非中选企业参照同类药品调价；鼓励医疗机构优先采购价格不高于医保支付标准的药品，合理用药产生的医保结余可在DRG/DIP 清算时留用作为激励。《通知》还支持基层医疗机构结合实际临床需求配备非中选药品；对于按中选药品约定采购量考核的品种，医保部门对基层医疗机构采购非中选药品比例不作要求。基层医疗机构使用乙类药品参照甲类药品支付（医保支付标准以下费用全额医保支付，患者无需自负），保障患者用药可及性。

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