2025年4月14日，Verve Therapeutics公布体内PCSK9碱基编辑疗法VERVE-102的1b期临床最新数据。
Verve Therapeutics当天股价涨26%，目前市值为3.7亿美元。
Verve Therapeutics此前采用LNP递送碱基编辑器，但VERVE-101在临床中出现肝脏副作用，VERVE-102在LNP基础上进一步引进了肝脏递送的GalNAc。在临床前体内研究中表现出更好的耐受性。
由此，Verve Therapeutics建立了独特的GalNAc-LNP递送系统。
此次公布的1b期临床方案设计如下，VERVE-101爬坡到0.6mg/kg，VERVE-102则在0.6mg/kg尝试探索更高的地4个剂量组。
VERVE-102已经入组14例患者，爬坡到0.6mg/kg，没有出现药物相关严重副作用，没有发现心血管事件，没有发现临床显著意义的实验室检测异常（ALT、AST、血小板）。
疗效方面，高级廉租PCSK9蛋白下降60%左右。
高剂量组LDL-C下降53%左右。
该1b期临床按照体重计算剂量，Verve也从RNA的剂量来评估疗效关系。
结果发现LDL-C的下降与RNA总剂量有很好的线性关系。
按RNA剂量来做亚组分析，50-60mg剂量组LDL-C的降幅已经超过一期临的目标疗效范围。
总结
Verve Therapeutics已经启动0.7mg/kg剂量组的入组，预计下半年启动二期临床，同时有望在年底前与礼来达成执行选择权的最后决定。
