2024年10月7日，Scholar Rock宣布Myostatin抗体Apitegromab治疗SMA的三期临床SAPPHIRE达到主要终点，并公布详细数据。
受此消息影响，Scholar Rock当天股价大涨362%，市值达到12.7亿美元。
SAPPHIRE三期临床设计如下，按1:1:1随机分组接受20mg/kg Apitegromab+SOC（标准治疗为诺西那生钠、利司扑兰）、10mg/kg Apitegromab+SOC、安慰剂+SOC治疗。
研究目标如下。
患者入组情况如下。
基线数据如下。
主要终点汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）改善1.8，30%的患者改善超过3，安全性与二期临床一致。
不同年龄、剂量组亚组分析数据如下。
30%的患者HMFSE改善超过3 point，安慰剂+SOC组仅有12.5%。
安全性数据如下。
总结
Scholar Rock计划于2025年一季度递交欧美上市申请，并要求优先审评（FDA）和加速评估（EMA），预计2025年四季度在美国上市。此外，Apitegromab还在进行减重适应症的临床试验，预计2025年二季度读出EMBRAZE的临床数据。
