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这篇文章介绍了美国梅奥诊所平台 (简称：“梅奥平台”) 的一项试点研究，该研究利用来自梅奥诊所平台的真实世界观察数据来推进临床研究。该研究通过四个不同的项目展示了梅奥平台在促进真实世界证据生成和人工智能驱动的临床洞察方面的潜力。研究强调了梅奥平台在加速转化研究中的作用，以及其在促进人工智能模型验证方面的优势。

文章指出，将人工智能模型从理论框架转化为实际的临床应用仍然面临着巨大的挑战。这些挑战包括：人工智能模型的有效实施需要全面考虑整个生态系统；医疗领域多模态AI模型的开发带来了数据隐私保护的复杂问题；超越回顾性设计和验证是人工智能模型开发的另一个障碍；确保先进工具和充足的计算资源的可及性对于广泛采用和有效性至关重要；以及需要易于使用的无代码人工智能平台，以方便非技术医疗专业人员使用人工智能工具。

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为了应对这些挑战，梅奥诊所建立了“梅奥平台” ，这是一个可扩展的生态系统，它整合了来自多个机构的多种模态的真实世界数据、先进的分析工具和安全的计算环境，以支持临床研究和人工智能开发。“梅奥平台发现”提供了访问大量高质量临床数据的方法，包括结构化数据（例如诊断、实验室结果、药物）和非结构化数据（例如临床记录、图像）。
该研究开展了四个项目来评估“梅奥平台”的能力：

1、心力衰竭药物疗效随机对照试验模拟：该项目利用“梅奥平台”中丰富的回顾性数据来模拟传统随机对照试验的条件，从而以更低的成本和更少的伦理顾虑来评估药物疗效。研究人员开发了模拟随机对照试验的方法，并利用电子病历 数据来复制心力衰竭药物疗效试验。

2、抗高血压药物对轻度认知障碍高血压患者阿尔茨海默病及相关痴呆症风险的影响：该项目旨在验证先前研究的发现，即抗高血压药物的使用可能与轻度认知障碍高血压患者的相关痴呆症风险降低相关。研究使用真实世界观察数据进行生存分析，以评估抗高血压药物使用与相关痴呆症进展之间的关系。

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3、利用电子病历数据和深度学习方法构建轻度认知障碍到阿尔茨海默病进展预测模型：该项目利用纵向电子病历数据训练和验证深度学习模型，以预测从轻度认知障碍到阿尔茨海默病的进展。研究采用了双向门控循环单元深度学习模型。

4、开发深度学习模型以预测肝移植后主要不良心血管事件：该项目利用纵向电子病历数据开发深度学习模型，以预测肝移植后的主要不良心血管事件。该模型旨在识别高危患者，帮助临床医生进行风险分层，并制定相应的管理策略。

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“梅奥平台”提供了多种工具来支持这些项目，包括 “队列可视化工具”（用于快速创建、表征和比较患者队列）、“模式可视化工具”（用于探索数据字典和模式）以及“工作空间”（用于访问数据和计算资源，支持高级分析和数据科学工作流程）。所有项目都使用了Jupyter Notebook 来执行SparkSQL API查询，以从“梅奥平台”数据库中提取电子病历数据。数据分析（包括统计评估和深度学习建模）在“工作空间”中使用R或Python进行。
研究结果表明，“梅奥平台”的数据、工具和计算环境有效地促进了数据科学研究。“梅奥平台”为所有项目都带来了显著成果，包括开发可重复使用的研究流程、对现有研究进行科学验证以及开发基于人工智能的预测模型。每个项目都产生了可用于发表论文的结果、表格和图表。

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与传统的医疗机构电子病历数据库相比，“梅奥平台”具有以下优势：提供脱敏数据，简化机构审查委员会审批流程；允许外部研究人员访问高质量的梅奥电子病历数据；具有广泛的数据标准化；支持多种用户，提供从无代码界面到高级编码环境的各种工具；以及整合了梅奥诊所和其他机构的数据。
该研究的局限性在于所有四个项目都只关注“梅奥平台”中的电子病历数据，而没有包含其他数据模态。未来的研究将纳入临床记录、医学图像和组学数据等其他数据类型，并进行跨机构的交叉验证。此外，未来的研究还将探索梅奥平台部署的能力，以促进人工智能的部署，并评估其在将人工智能驱动的创新转化为实际临床实践中的潜力。

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总之，这项试点研究表明，“梅奥平台”是一个强大的平台，可以促进基于真实世界观察数据的临床研究，并加速人工智能在临床实践中的应用。“梅奥平台”通过提供高质量的数据、强大的工具和安全的计算环境，有效地弥合了人工智能创新与临床部署之间的鸿沟，为推动精准医疗和改善患者预后提供了有力的支持。

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