每月一针：赛诺菲血友病siRNA疗法申报上市

2024年5月7日，赛诺菲Fitusiran注射液的上市申请获得NMPA受理，这也是Fitusiran的全球首报，有望实现中国率先上市。

Fitusiran为一款靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法。

Fitusiran原本预计2022年递交上市申请，后因为安全性问题进行剂量调整，注册时间表也相应地有了延迟。

在A型或B型血友病中，凝血因子FVIII或FIX凝血酶的缺失导致凝血酶产生不足，造成出血，传统的治疗方式为凝血因子替代治疗。最新的治疗方案还有FIX/FX双抗、凝血因子AAV基因疗法等。Fitusiran则通过干扰抗凝血酶的表达，提高血液中凝血酶的含量。

Fitusiran的临床推进过程如下图所示。

通过临床探索，最终将Fitusiran治疗的目标为抗凝血酶范围确定为15-35%，并由此确定剂量调整方案。

总结

赛诺菲于2018年收购血友病龙头企业Bioverativ，此后又推出迭代每周给药一次的超长效重组凝血八因子BIVV001。Fitusiran只需要每个月给药一次，且对A型或B型血友病都有效，期待其早日上市，造福血友病患者。