里程碑：AOC疗法年内将递交上市申请

▎Armstrong

2025年3月17日，Avidity Biosciences公布了Del-zota治疗DMD44的1/2期临床试验顶线数据。

Avidity Biosciences当天股价涨8.7%，市值突破40亿美元。

Avidity Biosciences为AOC（抗体偶联寡核苷酸）领域的先驱，已有3款AOC疗法推进到关键注册临床试验。

此次更新数据的Del-zota，在dystrophin产生方面取得了前所未有的疗效，预计今年底将递交上市申请。

Del-zota有望改善DMD44患者的生存质量。

机制上，Del-zota促进外显子跳跃以产生具备功能的接近全长的Dystrophin蛋白。

EXPLORE44-OLE共计入组39例，将支持年底递交上市申请。

Del-zota的安全性良好。

今年四季度，Avidity Biosciences将获得EXPLORE44 OLE的顶线数据和功能改善临床数据，并递交上市申请。这一事件将具备里程碑意义，标志着AOC完成重要的POC，颠覆DMD的治疗格局，也标志着AOC即将进入商业化阶段。