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本文探讨了利用可解释的人工智能（AI）技术，从观察性数据中制定精确的、结构化的、数据支持的2型糖尿病治疗进展指南。该研究的主要目的是为临床医生提供一种可采纳的、基于数据的2型糖尿病治疗方案。

研究背景与意义

2型糖尿病在全球范围内广泛存在，对美国而言，约10%的人口受其影响，且其中90%-95%为2型糖尿病。该疾病不仅从健康角度，还从经济角度对社会产生重大影响。尽管已有多种治疗药物和管理指南，但医生在治疗2型糖尿病时仍存在显著差异，这主要源于临床经验的差异、药物知识的不同以及患者偏好的影响。因此，开发一种基于数据的、可解释的治疗指南显得尤为重要。

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研究设计与方法

研究团队利用美国波士顿医学中心1998年至2014年的患者就诊数据作为训练队列，共包含22,387次患者就诊记录。他们根据患者的当前治疗方案将就诊记录分为四组，并进一步根据推荐的治疗方案将每组分为子组。由于观察性数据存在混杂偏差（即病情更严重的患者更可能被开具更激进的治疗方案），研究团队采用机器学习和优化技术去除部分数据点，使剩余数据类似于随机试验数据。

在每个子组上，他们训练了基于AI的决策树模型来预测治疗方案的变化。这些模型考虑了患者的年龄、性别、种族、合并症、体重指数（BMI）历史和糖化血红蛋白（HbA1c）历史等特征。训练完成后，研究团队手动将这些模型组合成端到端的治疗推荐管道，每个管道针对特定治疗阶段的患者。

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研究结果

在美国波士顿医学中心的未见数据集中，研究团队发现其提出的管道所实现的HbA1c中位数降低幅度（1.06%）比医生实际达到的降低幅度（0.80%）高出0.26%。在来自哈特福德医疗体系的外部验证数据集（2020年1月至2024年5月的17,482次患者就诊记录）中，管道的表现同样优于医生，HbA1c中位数降低幅度高出0.13%。

具体来说，对于未接受任何药物治疗的患者，管道推荐胰岛素单药治疗、一线药物治疗或二甲双胍单药治疗等方案，具体取决于患者的HbA1c水平和BMI。对于已接受其他降糖药物治疗的患者，管道推荐增加胰岛素或其他降糖药物的组合治疗。对于仅接受二甲双胍治疗的患者，管道推荐增加胰岛素或其他降糖药物。对于已接受二甲双胍和其他降糖药物组合治疗的患者，管道推荐增加胰岛素的三联疗法，特别是针对BMI较高的患者。

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结论与讨论

本文提出的基于可解释AI的2型糖尿病治疗管道在临床应用中表现出色，优于医生的实际治疗方案。这些管道不仅精确（针对不同生理状况的患者提供不同分支）、结构化（决策流程清晰），而且是基于数据训练的。此外，这些管道易于实施，可以作为一系列if-then条件集成到电子病历系统、智能手机或未来医疗可穿戴设备中。

然而，研究也存在一定局限性。例如，对于治疗后HbA1c水平升高的患者，无法准确区分是由于患者疏忽或未遵医嘱还是治疗方案本身无效。此外，研究将每次患者访问视为独立事件，未来可考虑加入HbA1c和BMI的时间序列嵌入以提高预测准确性。

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总之，本文为开发基于人工智能的可解释性治疗指南提供了一个有用的起点，有助于确保患者根据自身需求获得最有效的药物治疗，最终促进社会的整体健康水平。

如需要《基于观察数据的可解释的人工智能驱动的2型糖尿病治疗指南》（英文，共21页），请在本微信公众号中赞赏（点喜欢或稀罕作者后按本公众号设定打赏）后，发来email地址索取。

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