2025年1月10日，Dyne Therapeutics公布DYNE-101治疗DM1的1/2期临床ACHIEVE最新数据，并计划启动注册性扩展队列研究，预计2026年上半年递交上市申请。
数据发布后，Dyne Therapeutics当天股价跌31%，目前市值为16亿美元。
DYNE-101在FORCE技术平台基础上构建，通过TfR1抗体实现肌肉递送，靶向DMPK的ASO进入细胞核内后发挥作用。
ACHIEVE临床情况如下，后续计划启动注册性扩展队列研究。
DYNE-101有望带来广泛的功能性获益。
安全性数据如下，观察到6项严重治疗相关副作用。
6.8mg/kg Q8W剂量组治疗6个月实现广泛的功能性获益。
注册性扩展队列研究计划如下。
从初步公开的数据来看，Dyne Therapeutics与Avidity Biosciences的疗效在功能性或以上是可比的，但是后者的安全性看起来更好，没有观察到治疗行管的严重副作用。
总结
作为AOC的先驱，Avidity Biosciences已经直接启动了DM1的三期临床试验，Dyne Therapeutics则希望通过注册性扩展队列研究缩小差距。市值来看，Avidity目前市值为35亿美元，Dyne此次大跌后市值为16亿美元，重新拉开了差距。
