Celcuity大涨167%：PI3K/Akt/mTOR抑制剂乳腺癌三期临床成功

▎Armstrong

2025年7月28日，Celcuity宣布其PI3K/Akt/mTOR抑制剂Gedatolisib在治疗PI3KCA野生型、HR+/HER2-乳腺癌的三期临床中达到具有临床意义的PFS改善终点。

Celcuity当天股价大涨167%，市值达到14亿美元。

PI3K/Akt/mTOR（PAM）的反馈loops为实体瘤的驱动基因通路，且不同PI3K亚型、AKT、mTOR之间存在冗余本来保证信号过通路通能，因此只抑制一个靶点效力有限，故而第一代的PAM都是pan-PI3K/mTOR抑制剂，但其毒性较大，经过不断地迭代，终于开发出今天更安全、活性更强的pan-PI3K/Akt/mTOR抑制剂。

PAM为实体瘤中最被低估的靶点，其突变率在主要实体瘤中高达38%，高于HER2（主要在乳腺癌）、EGFR（主要在肺癌）、ALK（主要在肺癌）。

Gedatolisib为一款高度差异化的分子，同时抑制不同PI3K亚型、mTOR、AKT，作用机制区别于Alpelisib、依维莫司、Capivasertib等。

Gedatolisib的安全性也显著优于单靶点的竞品分子。

的此次公开数据的三期临床VIKTORIA-1方案设计如下，此次公开的为PI3KCA野生型部分，拟入组351例，三个队列分为为Gedatolisib+Palbociclib+氟维司群三联疗法、Gedatolisib+氟维司群二联疗法、氟维司群单药对照组，主要终点为PFS。

VIKTORIA-1实际入组392例。

三联疗法队列mPFS为9.3个月，氟维司群对照组mPFS为2.0个月，mPFS延长7.3个月，疾病进展或死亡风险降低76%，p＜0.0001。

二联疗法队列mPFS为7.4个月，氟维司群对照组mPFS为2.0个月，mPFS延长5.4个月，疾病进展或死亡风险降低67%，p＜0.0001。

与竞品相比，Gedatolisib三联和二联疗法二线治疗的mPFS都具有明显优势。

与内分泌治疗相比的mPFS延长幅度，为目前最佳临床数据。

HR值更是提高到一个新的水平。

总结

Celcuity预计今年四季度递交上市申请，针对PI3KCA突变人群队列的临床数据预计今年底读出。PI3K/Akt/mTOR三期临床大获成功意味着HR+/HER2-乳腺癌领域的重大进展，也意味着PAM多靶点抑制剂的里程碑，更多国产PAM或将迎来出海热潮。