2025年4月14日，百时美施贵宝宣布Mavacmten治疗非阻塞性肥厚性心肌病（nHCM）的三期临床没有达到KCCQ-23 CSS和pVO2的双主要终点。Mavacmten是百时美施贵宝以131亿美元收购MyoKardia获得的新药，此前已经获批治疗阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）。
非阻塞性HCM（nHCM，无LVOTO）患者，约占HCM患者的四分之一，临床症状主要包括呼吸困难、运动不耐受和胸部不适等。
总结
Mavacmten于2022年获批上市，2024年销售额6.02亿美元，同比增长161%，已经成为oHCM的标准疗法，处于快速放量阶段。此次虽然在nHCM失败，但其比例不高仅有四分之一，对于Mavacmten的市场潜力影响并不大。
