百时美施贵宝：罗特西普骨髓纤维化三期临床失败

▎Armstrong

2025年7月18日，百时美施贵宝公布罗特西普治疗骨髓纤维化相关贫血的三期临床INDEPENDENCE的最新数据，研究没有达到治疗24周内任意连续12周摆脱输血依赖的主要终点。

尽管没有达到主要终点，罗特西普治疗组更多患者达到输血减少至少50%，以及更多患者血红蛋白水平升高超过1g/dL。百时美施贵宝表示将就递交上市申请的问题积极与FDA、EMA沟通。

罗特西普为一款ActRIIB-Fc融合蛋白药物，与特定TGF-β超家族配体（调控红细胞成熟的关键因子）结合，降低Smad 2/3信号通路的转导，进而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。

Reblozyl于2019年获批治疗地贫，2020年获批治疗极低至中风险MDS贫血患者，2024年销售额17.73亿美元，2025年一季度销售额4.78亿美元，预计今年将超过20亿美元。

Reblozyl目前进行MF和非输血依赖性MDS贫血的两项三期临床，此次MF贫血三期临床没有达到主要终点。

总结

罗特西普为贫血领域的一款新星，仅靠MDS贫血就跻身超级重磅炸弹级别。此次在MF虽然没有达到主要终点，但仍表现出一定的临床获益，BMS仍将积极寻求MF贫血适应症的上市可能性。