2024年6月12日，Avidity Biosciences公布AOC1020治疗FSHD的1/2期临床FORTITUDE最新数据，新闻稿中用了“前所未有”这样的字眼。
Avidity Biosciences当天股价大涨33%，市值达到37亿美元，相比去年11月的地点已经上涨超过5倍。
AOC 1020为Avidity Biosciences的第2条研发管线，而首发管线AOC 1001已经启动三期关键临床试验。
AOC 1020是Avidity第二款证明可以达到功能改善的AOC疗法。
AOC 1020靶向DUX4，证实可以显著下调DUX4相关基因（DUX4表达极低，通过下游基因表征下调效果）。
DUX4相关基因下调超过50%，肌肉强度改善，没有严重副作用。
功能改善数据如下。
FSHD在美国有16000-38000例患者，没有获批治疗方案。
AOC 1020耐受性良好。
临床方案设计如下，2025年上半年启动功能队列。
Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。
总结
AOC领域另一先驱Dyne Therapeutics市值也在33亿美元左右，研发管线与Avidity有一定程度重合。抗体偶联小核酸在肌肉递送领域连续实现超预期临床突破，吸引了越来越多的关注。
