2024年7月16日,Argenx召开了2024年度研发日活动,系统介绍了临床进展和后续研发布局情况。
Argenx为FcRn赛道的领导者,Efgartigimod在2023年销售为12亿美元,今年有望达到20亿美元。
Argenx提出2030年远景:5款新分子进入三期临床,获批10个适应症,治疗患者达到5万人。
Argenx布局靶点如下,布局适应症超过35个。
Argenx临床管线如下,除Efgartigimod之外,C2抗体ARGX-117进入后期临床,MuSK激动剂ARGX-119正在POC验证过程中。
FcRn为Argenx的布局重点,后续进行了无限迭代,包括迭代的ARGX-213和作为抗体清除平台的一系列管线。
ARGX-213在Efgartigimod上面融合了结合白蛋白的纳米抗体,进一步延长半衰期,有望减少给药频率并获得更持久的疗效。
Efgartigimod还可以作为抗体清除的技术平台,如ARGX-121融合抗IgA的Fab,可以快速清除血浆中的IgA,可以用于治疗IgA肾病。
总结
FcRn靶点市场空间巨大,Argenx围绕Efgartigimod进行了无限迭代,第一步是融合白蛋白纳米抗体延长半衰期,后续则用于构建清除IgA等抗体的骨架。Biohaven也布局IgA、IgG清除管线,但采用的技术路线是ASGPR介导的降解。Argenx的技术路线则与中外制药的Sweeping antibody类似,利用pH敏感性的结合介导Lysosomes内的降解。