2024年5月13日，Avidity Biosciences在Clinicaltrials.gov网站上注册了AOC 1001的三期临床试验。
该三期临床计划入组150例DM1患者，预计2026年10月初步完成。
Del-desiran（AOC 1001）为Avidity Biosciences的首发管线，本季度将启动三期临床HARBOR。
Avidity Biosciences为抗体偶联小核酸药物的先驱，AOC 1001的抗体部分靶向TfR1，siRNA部分靶向DMPK。
三期临床HARBOR将入组150例DM1患者，1:1随机分组，主要终点分析在30周，给药方式为4mg/kg，每8周给药一次，整个研究盲态观察54周，后续为开放标签扩展研究。
总结
AOC赛道一路高歌，推进迅速。2023年11月，Avidity与百时美施贵宝达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。Dyne于今年1月完成3.45亿美元增发募资，2月，Avidity完成4亿美元增发募资。5月，AOC 1001获得FDA突破疗法认证，同月将启动三期临床，意味着明年下半年即将看到三期临床的主要终点数据。
