阿斯利康：小分子PCSK9同日启动3项三期临床

▎Armstrong

2025年6月2日，阿斯利康在Clinicaltrials.gov网站上注册了小分子PCSK9抑制剂AZD0780的3项三期临床试验。

第一项三期临床针对HeFH，计划入组405例患者，预计2027年3月完成。

第二项三期临床针对ASCVD，计划入组2800例患者，预计2027年3月完成。

第三项三期临床针对ASCVD患者的心血管获益，计划入组15100例患者，预计2029年10月完成。

AZD0780为一款小分子口服PCSK9抑制剂。

阿斯利康还在考虑推进AZD0780与GLP-1联用用于减重和降糖，达到器官保护的目的。

总结

PCSK9为心肾代谢竞争格局最为复杂的靶点，2014年安进、赛诺菲的PCSK9抗体获批上市，安进Repatha 2024年销售额22亿美元。2021年诺华的PCSK9 siRNA获批上市，只需要每半年一针，2025年一季度销售额3.33亿美元。默沙东的口服PCSK9环肽已经处于三期临床阶段，此次阿斯利康的小分子PCSK9抑制剂也推进到三期临床阶段。除此之外，PCSK9体内基因编辑也在积极推进。最终形成小分子、抗体、siRNA、环肽、体内基因编辑等多种药物形式同台竞争的竞争格局。