2025年4月7日，Rhythm Pharmaceuticals宣布MC4R激动剂Setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的三期临床TRANSCEND取得积极数据，Setmelanotide与安慰剂组治疗52周后体重分别-16.5%、+3.2%，安慰剂校正后减重幅度达到19.8%。
Setmelanotide为Rhythm Pharmaceuticals的核心管线，此前已经获批治疗一种由罕见的单基因突变引起的遗传性肥胖症，目前同时探索获得性和先天性下丘脑性肥胖等适应症。
Setmelanotide 2024年的销售额为1.3亿美元。
获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的因下丘脑区域损伤引起的肥胖，美国的患病人数估计在5000-10000人左右，目前没有获批的治疗方案。
先天性下丘脑性肥胖同样缺乏治疗方案。
总结
MC4R激动剂的成功，有望为下丘脑性肥胖患者带来全新治疗方案，改变无药可用的局面。
