2025年全球小核酸市场规模71亿美元

▎Armstrong

2025年全球小核酸新药市场规模达到71.22亿美元，同比增长39.9%，3款小核酸药物跻身重磅炸弹级别，包括Alnylam的Amvuttra，Biogen/Ionis的Spinraza，诺华的Leqvio。

Alnylam的Amvuttra拿下ATTR-CM适应症之后，实现爆发式增长，销售额超过20亿美元跻身超级重磅炸弹，也是整个小核酸领域最大的增长动力。

Alnylam预计2026年实现50亿美元左右收入，其中TTR产品线将贡献44-47亿美元收入。

Ionis的APOC3 ASO上市首年实现1.08亿美元收入，随着sHTG适应症的成功，有望实现超20亿美元的峰值收入。

诺华PCSK9 siRNA新药Leqvio 2025年实现11.98亿美元收入，受此跻身重磅炸弹级别。

总结

小核酸的市场潜力已经得到充分验证，呈现百花齐放的局面，慢病领域得到商业化的成功验证，并扩展到更多治疗领域。Alnylam、Ionis、Arrowhead、诺华、阿斯利康等成为该领域重要玩家，Alnylam更是率先实现扭亏为盈，并仍处于高速增长阶段，有望快速转型为一家新的头部Pharma。