6岁及以上、有鼻窦手术史的过敏性真菌性鼻窦炎患者，终于等来了全球首款专属靶向治疗


近期，美国食品药品监督管理局（FDA）传来一则重要消息：正式批准度普利尤单抗（dupilumab）用于6岁及以上、既往接受过鼻窦手术的过敏性真菌性鼻窦炎（AFRS）患者。这是该疾病领域迎来的全球首个靶向治疗药物，标志着AFRS治疗正式迈入精准干预新时代。



🔍 什么是过敏性真菌性鼻窦炎？


过敏性真菌性鼻窦炎（AFRS）是一种特殊类型的慢性鼻窦炎，属于2型炎症驱动的疾病。患者常表现为反复鼻塞、流涕、嗅觉减退，鼻腔内易形成息肉，病情迁延且易复发。


许多患者即使接受手术清除病灶，仍可能因炎症根源未控而再次发作，长期依赖口服激素不仅带来副作用风险，更严重影响生活质量。因此，临床一直亟需能够从机制层面干预、减少复发负担的创新疗法。



💊 度普利尤单抗：如何"精准制导"2型炎症？


度普利尤单抗是由赛诺菲研发的全人源单克隆抗体，其核心作用在于"双通路阻断"：


✅ 特异性结合IL-4受体α亚基（IL-4Rα）  
✅ 同时抑制IL-4与IL-13两条关键信号通路  
✅ 从源头遏制2型炎症反应的级联放大


凭借这一机制，该药此前已在特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等多种2型炎症性疾病中展现卓越疗效。此次获批AFRS适应症，是其在呼吸道炎症领域的重要延伸，也为这类难治性鼻窦炎患者提供了全新选择。



📊 关键证据：III期临床试验数据解读


本次获批基于LIBERTY-AFRS-AIMS III期研究（NCT04684524），共纳入62名6岁及以上AFRS患者，按1:1随机接受度普利尤单抗（按年龄/体重调整剂量，200mg或300mg，每2周或4周给药）或安慰剂治疗。


🎯 主要终点：影像学显著改善
  • 治疗52周时：度普利尤单抗组鼻窦CT混浊评分改善率达50%，安慰剂组仅10%；经校正后评分平均降低7.36分（p<0.0001）
  • 治疗24周时：已观察到统计学显著改善（p<0.0001）


🌟 次要终点：多维度获益


⚖️ 治疗负担大幅降低
  • 52周内，度普利尤单抗组患者需使用全身激素或再次手术的风险降低92%
  • 实际用药/手术比例：  
  🔹 激素使用：3% vs 安慰剂31%  
  🔹 再次手术：0% vs 安慰剂7%  
  （组间差异p=0.0010）



🛡️ 安全性：良好耐受，轻中度反应为主


临床试验中报告的不良事件整体可控，常见类型包括：
  • 注射部位短暂反应
  • 嗜酸性粒细胞一过性升高
  • 失眠、牙痛、胃炎、关节不适等


上述反应多为轻中度，通常无需中断治疗即可缓解，未对整体用药依从性造成显著影响。



💡 临床意义：从"控制症状"到"管理疾病"


此次FDA批准具有三重价值：


✨ 填补空白：终结AFRS领域无靶向药可用的历史  
✨ 精准干预：从2型炎症核心机制入手，有望减少复发与手术依赖  
✨ 全龄覆盖：6岁及以上儿童与成人患者均可获益，体现个体化治疗理念


对于长期受困于鼻塞、嗅觉丧失、反复手术的AFRS患者而言，度普利尤单抗不仅是一种新药，更代表了一种治疗范式的升级——从被动应对症状，转向主动管理疾病进程。


参考来源：

1.FDA approves drug for adult and pediatric patients aged 6 and older with allergic fungal rhinosinusitis

2.Sanofi and Regeneron’s Dupixent approved in the US as the first and only medicine for allergic fungal rhinosinusitis


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