体内CAR-T：从技术突破到产业落地的核心挑战与路径

• 价值创造环节的前移：与传统个体化制备模式不同，in vivo CAR-T旨在成为“即用型”药物。其核心价值与挑战，高度集中于产业链上游的递送平台，包括载体设计、基因构建、以及大规模、高质量的生产工艺。谁能率先解决高效靶向递送与稳定生产的难题，谁就掌握了产业化的主动权。

• 成本结构与可及性的重新定义：其商业成功的终极目标，在于实现可负担的广泛治疗。这要求从源头（载体/载荷生产成本）到终端（给药便利性），推动全链条的效率革新与成本优化。

• 竞争维度的全面升级：竞争不再仅是科学发现的竞赛，更是工艺开发实力、质量控制体系、知识产权布局和适应症拓展能力的综合性较量。这是一场对跨学科整合与系统工程能力要求极高的持久战。

• 临床开发与监管审评的全新探索：全球监管机构正面对一种全新的“体内基因-细胞疗法”类别，审评标准处于动态形成期。需要生成哪些独特的非临床数据来全面评估风险与获益？临床开发路径应如何科学设计？与监管机构进行早期、深入的沟通，共同探索可行的审评路径，变得前所未有的关键。

• 递送效率与靶向性的根本挑战：实现遗传指令在体内精准、高效地靶向T细胞，并控制其表达的强度与持久性，是首要科学难题。无论是LNP的肝外递送效率、病毒载体的免疫原性，还是非病毒系统的转化效率，都需要在分子设计与递送化学上实现突破。

• 工艺放大与质量一致性的复杂工程：从研发规模放大到商业生产，面临巨大跨越。病毒载体的大规模、高滴度生产与纯化；LNP处方的大规模无菌制备与长期保存；确保每一批次产品的载量、纯度、效力与安全性保持高度一致，这涉及深刻的工艺理解、精密的过程控制和严格的分析科学。

• 深厚的科学根基：在载体生物学、合成生物学、免疫学等基础领域建立扎实的研发能力和差异化的技术平台，形成核心知识产权壁垒。

• 贯穿始终的生产思维：在早期研发阶段就必须引入可生产性设计理念，确保实验室的发现能够顺利转化为稳定、可靠、可放大的工业化生产工艺，实现从“微升”到“千升”的质变。

• 前瞻的临床与注册规划：选择具有明确临床价值和差异化优势的适应症作为切入点，设计能够有效验证作用机制、并为后续注册铺平道路的临床试验，并前瞻性地开发药效学生物标志物与患者分层策略。

共性瓶颈。近期，有研发项目因在临床前安全性评估中出现非预期的体内分布或毒性信号而调整方向，这再次凸显了转化过程中的科学不确定性与高风险性。

当前行业呈现出双重现实：

• 机遇：技术方向获得了顶级产业资本的战略认可，为领先企业赢得了宝贵的资源和时间窗口，长期发展前景明确。

• 风险：极高的科学与工程门槛意味着高 attrition rate（损耗率），许多项目可能在临床前、临床早期或工艺放大阶段遭遇重大挑战。

  
  

核心在于：前沿的科学构想是必要的起点，但唯有构建一套涵盖“靶点验证、工艺开发、质量控制、临床转化”的完整、高效的研发与产业化体系，才能支撑项目穿越“死亡之谷”，最终抵达市场。

In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训

培训时间:2026年3月29日-30日

培训地点:上海

主办单位:CSGCT中国细胞与基因治疗联盟上海瑞金医院、复旦肿瘤医院、蛋黄科技(动脉网)

联合主办:生物制品圈、抗体圈、芳博士

支持单位:生基医药、义翘神州

1、体内 CAR-T技术起源及全球格局纵览

2、体内CAR-T全球研发策略与现状

3、体内CAR-T全球核心递送平台及研发瓶颈与痛点

4、体内CAR-T未来发展方向与战略思考

张丹，昆翎医药联合创始人兼首席战略官，谱新生物联合创始人兼联席董事长

专题二：体内与体外CAR-T的临床设计与执行要点及临床案例解析（拟定）

1、体外CAR-T治疗局限性与体内CAR-T显著优势

2、体内CAR-T与体外CAR-T临床研究设计要点差异

3、实操临床案例解析

王红霞, 复旦大学附属肿瘤医院大内科主任、主任医师/博士生导师 

专题三：体内CAR-T疗法的非临床评价策略

专题四：in vivo CAR-T基因递送技术路线与关键工艺开发考量

1、CAR-T细胞治疗技术发展：从“ex vivo”到“in vivo”

2、in vivo CAR-T基因递送核心技术路线

3、in vivo CAR-T关键工艺开发考量

4、in vivo CAR-T细胞治疗技术展望

邹萍，生基医药，技术负责人

专题五：体内CAR-T新征程：从跟随到FIC饱和式创新

1、CAR-T细胞治疗发展回顾

2、in vivo CAR-T通用细胞治疗终极方案

3、饱和式创新：投资/BD/并购新热潮

戚飞，君联资本，执行董事

专题六：未来实体瘤in vivo CAR-T的临床思考

1、实体瘤CAR-T治疗现状

2、实体瘤与血液系统肿瘤的不同点

3、in vivo CAR-T在实体瘤的应用前景

4、in vivo CAR-T在实体瘤可能存在的问题与探索方向

齐长松，北大肿瘤医院，主任

专题七：in vivo CAR-T在不同临床试验阶段的质控挑战和监管关注点

1、in vivo CAR-T质控体系概述

2、病毒类in vivo CAR-T的质量要求

3、mRNA及LNP的质量要求

4、自体和in vivo CAR-T的质控差异对比

5、法规角度的in vivo CAR-T质控常见问题

张长风，生物治疗注册与质量总监，上药集团

专题八：细胞治疗产品现场检查的关注点及案例分析

1、概述

2、基于风险生产现场检查关注点

3、案例分析

朴晋华，山西省食品药品检验所，原副所长

专题九：病毒载体递送平台in vivo细胞治疗全球研发进展、核心工艺质控与产业化实践

1、全球研发进展与前沿趋势

2、核心工艺开发与质量控制实战

3、国际监管视角与产业化路径

王立军，行诚生物，CEO

专题十：LNP-mRNA载体递送平台体内CAR-T研发进展

1、LNP-mRNA平台研发现场及代表企业与管线

2、技术优势与核心机理

3、靶向性优化策略

4、研发挑战与应对

熊长云，君健生物、创始人兼CEO