糖尿病足溃疡是糖尿病患者最严重的并发症之一,终身发生率超过20%,其中1/4一年内无法愈合,半数会继发感染,20%最终导致截肢。过去二十年,“保肢治疗”成为临床共识通过多学科协作清创、抗感染、重建血运,力求保住患者下肢。

然而,一个被忽视的问题是:患者真的愿意为此付出漫长治疗、反复手术、长期卧床的代价吗?当“保肢”意味着数月甚至数年的生活质量下降,而“截肢”反而能更快回归正常生活时,患者的选择可能与临床直觉截然相反。

共享决策因此成为关键,但我们缺乏高质量证据来理解患者的真实偏好。本研究首次采用离散选择实验(DCE),让98位糖尿病退伍军人在10道选择题中量化自己的治疗偏好,揭示出患者最看重的并非“保肢”,而是“保住行走能力”。

图片

标题 

一、研究背景:

当“保肢”成为执念,患者的真实需求被忽视

临床指南强调“保肢优先”,也就是通过清创、血管重建等手段,不惜一切代价保住患肢。但这一策略隐含的前提是:患者愿意接受漫长且不确定的治疗过程

然而,溃疡从发生到愈合平均需要数月,期间患者需反复就医、长期制动。一旦治疗失败,可能面临更高位截肢。长期卧床带来的心血管风险、肌肉萎缩等问题,正被临床医生系统性低估。

有研究指出,部分患者宁愿直接截肢,也不愿经历漫长的保肢治疗。但我们从未系统地问过患者

这正是本研究的价值所在。研究者没有做任何实验操作,而是让患者在不同治疗结局间做选择:保住脚但反复手术,还是截肢后快速康复?独立行走但损失部分肢体,还是保留完整肢体但终身依赖轮椅

图片

研究概览

二、小样本≠不科学:

DCE方法的样本量逻辑

这篇研究纳入98位患有糖尿病的美国退伍军人,平均年龄69岁,94%为男性。其中约一半(54%)有足溃疡史或截肢史。乍看之下,98例样本似乎不大,但在DCE研究领域,这个数量的样本完全够用

研究者按照de Bekker-Grob提出的公式计算:500乘以每个属性的水平数(本研究为3),除以选择集数量(10)乘以每个选择集的选项数(2),得出最低样本量需求为75例。98例不仅达标,而且有余

这就是DCE方法的独特之处:它不追求大样本,而是追求每个样本提供的信息密度。每个受访者完成10道选择题,相当于贡献了10次独立的决策观察。98个人就是980次决策观察,足够支撑统计模型的稳定估计

三、0实验:

纯问卷如何发文章?

本研究是典型的“0实验”卫生服务研究。没有动物、没有细胞、没有分子、没有临床干预。研究者做的只有三件事:

1.文献回顾:从已有研究中提炼出可能与患者决策相关的属性

2.患者访谈:找5位有截肢史的糖尿病足患者,聊什么重要、什么不重要

3.问卷发放:让98位患者坐在电脑前,用Qualtrics完成10道选择题

全部数据收集完成后,研究者用多项logit模型分析患者的选择模式,算出每个属性的“效用值”和“相对重要性”。整个过程不需要实验平台、不需要长期随访,一个门诊就能完成数据收集。 

四、核心发现:

患者最在意的,和医生想的不一样

研究设定了3个核心属性,每个属性下设2-4个水平:

1.术后活动能力(独立行走、辅助行走、无法行走)

2.截肢平面(仅清创、单趾、中足、膝下)

3.再次手术风险(低<20%、中、高>80%) 

结果显示,“术后活动能力”是患者最看重的因素,相对重要性高达53%,远超截肢平面(30%)和再次手术风险(18%)。换句话说,在患者心中,能不能走、怎么走,远比截多少、截哪里重要得多

进一步分析发现:患者对“独立行走”和“辅助行走”的偏好差距不大,但与“无法行走”之间存在巨大鸿沟。这意味着,只要能站起来、能动起来,患者愿意接受一定程度的辅助工具;但如果注定要坐轮椅,他们会拼尽全力避免

此外,临床医生通常将中足截肢归类为“小截肢”,膝下截肢归类为“大截肢”,但患者并不这么看。数据显示,患者对中足截肢和膝下截肢的效用值没有显著差异,在他们眼中,只要不是脚趾,剩下的都算“大截肢”。

这意味着医生和患者对“严重程度”的认知可能存在系统偏差。医生看到的是解剖平面,患者看到的是功能后果

图片

完整样本(n = 98)中包含的属性的相对重要性

五、患者的权衡:

愿意用截肢换行走

研究还计算了边际替代率:患者愿意用什么换什么。结果显示,如果能让患者从“无法行走”变成“辅助行走”,他们愿意接受截肢平面从单趾提升到膝下。这是一个极其重要的发现:在患者价值体系中,行走能力高于肢体完整性。

这颠覆了“保肢优先”的临床直觉。医生可能觉得,保住患者的脚就是对Ta好;但患者可能认为,如果保住脚意味着终身困在轮椅上,那还不如截肢后装上假肢、重新走路。

图片

完整样本( n = 98)中属性水平的边际效用

六、总结:

DCE给中国学者的三点启示

第一,小样本也能发好文章DCE不追求样本量,追求设计质量。只要属性选择合理、问卷设计规范、统计方法正确,80-100例足够支撑一篇SCI。

第二,0实验也能做科研没有实验室、没有研究平台,照样能发文章。糖尿病足、慢病管理、外科决策、患者偏好等都是DCE的黄金选题。

第三,临床直觉不一定对,但数据会说话医生认为保肢重要,患者可能觉得走路更重要;医生认为截肢平面是核心,患者可能觉得再次手术风险无所谓。与其猜,不如问:DCE就是那个“问得准”的工具。


参考资料:

[1]O'Hara LM, Lydecker AD, et al. Understanding Patient Preferences Regarding Limb Salvage for Diabetic Foot Ulcers: A Discrete Choice Experiment. Diabetes Care. 2025 Sep 1;48(9):1517-1523.

撰文:Catherine
编辑:木白
授权转载等事宜请联系梅斯学术管理员
梅斯学术管理员微信bjy1689902068,备注学术转载
图片

点击“阅读原文”,即刻加入科研会员,限时折扣开通中