药械追踪
No.1 / Sarepta因基因治疗致死事件裁员500人，FDA暂停其多项临床试验
2025年7月16日，赛诺菲（EURONEXT: SAN; NASDAQ: SNY）旗下Sarepta Therapeutics宣布裁员约500人，占员工总数36%，并重组研发管线，聚焦siRNA平台，用于神经退行性疾病等领域的药物开发。此次大规模裁员发生在FDA叫停其基因治疗产品Elevidys相关临床试验之后。
根据FDA通告，已有3名杜氏肌营养不良（DMD）不能独走期患者在接受Sarepta AAVrh74平台基因治疗后死亡，其中包括Elevidys治疗导致急性肝衰竭的病例。FDA已要求Sarepta暂停Elevidys的分销和与AAVrh74平台相关的所有临床试验，并撤销该平台的“平台技术”认定。
Elevidys于2023年获FDA加速批准用于DMD不能独走期患者，2024年扩展至4岁及以上独走阶段患者。此次事件促使FDA要求其更新处方信息，增加“黑框警告”，并将适应证限制在4岁及以上独走阶段DMD患者。
除保留SRP-9003（用于LGMD-2E）外，Sarepta旗下大多数正在开发的项目将被暂停，包括肢带型肌营养不良症（LGMD）基因疗法在内。公司表示此举旨在降低运营成本、优化资源配置，并在监管环境变化下调整研发战略。
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No.2 / 全球首个！禾元生物植物源人白蛋白在华获批上市
根据2025年7月18日国家药监局公告，武汉禾元生物重组人白蛋白注射液（水稻）获国家药监局批准上市，用于肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗，商品名：奥福民（研发代号：HY1001）。
该产品是全球首个基于植物表达系统获得上市批准的大分子蛋白类药物，采取了基于水稻种子的植物表达系统，利用基因工程手段使水稻能够在种子阶段表达结构和功能均与天然人白蛋白高度一致的重组蛋白，经过提取、纯化后配制为注射用制剂。最重要的是，该路径在源头上脱离了对人血浆的依赖，既缓解了原料受限、价格高企的问题，也有望在安全性、批次一致性、生产规模可控性等方面提供新的解决方案。该项目曾获国家“863”计划、“重大新药创制”专项支持，被列为原始创新技术。
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企业动态
No.1 / 18.51亿元！上海生物医药并购基金收购康华生物
近日，成都康华生物制品股份有限公司（康华生物，300841.SZ）宣布，上海生物医药并购基金旗下的上海万可欣生物科技合伙企业（有限合伙）（简称“万可欣生物”）将通过协议方式收购康华生物。
康华生物公告称，基于对上市公司主营业务及内在价值的认可，以及看好所处行业与上市公司未来发展前景，万可欣生物拟受让康华生物2846.6638万股股份，占剔除回购账户股份后总股本的21.9064%，交易对价高达18.51亿元。交易完成后，万可欣生物将持有29.9893%的表决权，成为康华生物的控股股东。
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行业政策
No.1 / 河北医保局：完善谈判药品单独支付保障工作，57个药品单独支付
近日，河北省医疗保障局办公室发布《关于完善谈判药品单独支付保障工作的通知》（以下简称《通知》），自2025年8月1日起实行。
《通知》明确了单独支付药品范围：省医保局从谈判药品（含竞价药品、转为常规药品的谈判药品）中筛选出的适应证明确、年度治疗费用高、适合长期门诊治疗的57个药品，要求各市全部纳入单独支付保障范围。各市根据实际情况和参保人员需求，对于目前正在执行的57个药品以外的单独支付药品品种，可予以保留或剔除，也可增加其他单独支付药品品种。
参保患者在门诊使用单独支付药品发生的费用，按医保药品目录规定先行自付后，由基本医疗保险基金按比例支付，职工不低于60%，居民不低于50%。各地确定年度报销限额时应根据单独支付药品的年度治疗费用、个人先行自付比例、报销比例计算确定。基金支付额度计入本人基本医保统筹基金年度最高支付限额。参保患者使用单独支付药品政策，不占用基本医疗保险门诊统筹额度，但应先用完该药品对应的门诊慢特病额度。参保患者在住院使用单独支付药品发生的费用，按各地住院政策执行。
对于单独支付药品，继续实行单独支付药品“三定一备案”管理机制，即：定医疗机构、定责任医师、定零售药店，实名制备案。
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