日本展出“跳动的心脏”，背后竟是中国企业改写心衰治疗史！

双方签约代表：华润三九研发中心总经理王勇（左），艾尔普再生医学高级副总裁周园（右）

中国科学院院士葛均波，华润三九董事长邱华伟，艾尔普再生医学创始人兼CEO王嘉显等观礼

深入分析干细胞新药领域可见，华润三九此次合作具备重要战略价值：HiCM-188作为全球首个同步获得中美临床许可的人iPSC（诱导多能干细胞）来源心肌细胞治疗心力衰竭的创新药物，拥有全球最大规模临床数据集与最长随访观察周期。

当前再生医学正迈入临床技术突破阶段——近期大阪世博会展出的人工“微型心脏”，标志着iPSC技术从实验室向临床转化的关键进展。

心力衰竭被公认为心血管领域的“癌症”。世界卫生组织数据显示，全球心衰患者超6400万，其中终末期患者约320万。心衰确诊后五年生存率低于50%，与恶性肿瘤生存率相当。

近年来心衰疾病发展形势越发严峻：美国患者基数达700万，年新增病例仍超50万；中国35岁以上人群中，心衰患者约1370万，年新发病例297万，且呈现年轻化趋势。

尽管存在千亿级未满足临床需求，当前心衰治疗效果仍不理想。主流临床方案包括药物治疗、介入治疗及冠状动脉旁路移植术，虽可部分缓解症状，但无法阻断心肌细胞的持续性凋亡。

心脏移植作为终末期心衰的终极治疗手段，因供体极度匮乏导致应用受限。《2024中国心力衰竭诊断和治疗指南》显示，中国年心脏移植手术量不足千例，仅占终末期患者的千分之一。

在此背景下，心肌细胞替代疗法成为极具前景的治疗方式，该疗法通过补充新鲜的功能性心肌细胞逆转心脏重构，从根本上恢复心脏功能，给心衰治疗困局注入了一剂“可再生燃料”。

心肌细胞替代疗法依托iPSC技术实现，该细胞可在体外高效分化为高纯度心肌细胞，为修复损伤/坏死心肌提供了理想细胞源。

2025年，心衰治疗领域迎来重大进展。4月，日本细胞治疗企业Cuorips Inc.正式向厚生劳动省提交全球首个iPSC心肌片疗法的上市申请，该申请基于仅8例患者的临床试验数据。但可期待的是，心肌细胞替代疗法有望成为改变心衰治疗格局的革命性方案。

iPSC技术从实验室到临床应用已经历20年发展。

2006年，日本京都大学山中伸弥团队在《Cell》发表里程碑研究，首次通过体细胞重编程技术制备诱导多能干细胞（iPSC），该突破性成果于2012年荣获诺贝尔生理学或医学奖。

此后近20年，尽管面临技术与伦理挑战，iPSC分化及制备技术仍在多疾病领域取得显著突破。

截至2024年，全球监管机构已批准110余项临床试验，涉及83种hPSC（人类多能干细胞）产品，覆盖心血管疾病、眼科疾病、中枢神经系统疾病及肿瘤等34种适应症。累计逾1200名受试者接受治疗，尚未报告系统性安全问题。

聚焦到心衰领域，近年来细胞治疗临床试验完成关键转型：从非心肌细胞疗法转向功能性心肌细胞开发。

2019-2023年间，中日美德等国加速推进心肌细胞临床试验。根据《Cell Stem Cell》综述研究（Kirkeby, A. et al., Cell Stem Cell , 2025）统计，截至2024年底，全球心衰领域共有6款iPSC产品进入临床阶段，进度最快的包括日本Cuorips Inc.、Heartseed Inc.及中国艾尔普再生医学。

从临床数据完备性看，艾尔普以累计20例治疗数据居首（占全球iPSC心肌细胞治疗数据量50%以上），Heartseed Inc.以10例次之，Cuorips Inc.以8例位居第三。尽管日本的Cuorips Inc.的疗法已进入上市申请阶段（艾尔普HiCM-188在中国处于Ⅱ期临床、美国启动Ⅰ期临床），但这种进度差异实际源于中国在关键里程碑上的开创性贡献。

图：艾尔普再生医学 iPSC 心衰管线中美PI，天津泰达刘晓程院长（左六），德克萨斯心脏中心Emerson Perin（右六）

2020年，《Nature》杂志率先报道南京鼓楼医院联合艾尔普再生医学完成的世界首个基于iPSC技术治疗心衰患者的一周年随访案例，标志着心衰治疗从“被动修复”迈向“主动再生”时代。

2025年，该全球首款iPSC来源心肌细胞（HiCM-188）治疗终末期心衰的四年随访数据，再度登上《JACC》子刊：不仅提供心脏再生治疗领域最长周期安全性验证，更显示出显著的心功能改善。尤其值得注意的是，心肌收缩增强区域与细胞移植位点存在显著空间关联，且未发生移植相关严重不良事件。

这项发表于顶级学术期刊的研究成果，在心脏再生医学领域引发广泛关注。作为全球首个同步获得中美IND的“现货型”心衰治疗细胞药物，HiCM-188已在国内多家中心开展临床试验，为心衰患者提供突破性的治疗方案。

此外，当前心衰细胞治疗临床试验正探索多元化的递送策略，包括：创新植入途径（如经导管心内膜注射）、新型细胞产品（如心外膜心肌补片）及无细胞疗法（如外泌体囊泡/分泌组）等前沿方向。

再生医学的技术浪潮，仍在滚滚向前。

全球iPSC技术发展呈现显著的监管差异化特征：

美国 FDA 对创新疗法持开放态度：其生物制品评价与研究中心（CBER）设立治疗产品办公室加速干细胞产品审评审批；2016年《21世纪治愈法案》专设再生医学先进疗法（RMAT）通道缩短审批周期。

欧盟采用更为保守的整体监管框架：iPSC产品归类为先进治疗医学产品（ATMP），由EMA先进疗法委员会集中审评。该风险分级体系要求提供从细胞来源到生产工艺的全链条数据，虽保障安全性但平均审批周期长达两年。

日本凭借其灵活监管体系占据先机：通过双轨制政策实现高效转化 —— 在《再生医学促进法》框架下开放医疗机构临床研究，同时依据《药品、医疗器械与其他产品法》对干细胞新药等商业化产品实施严格审批。这种“技术松绑+产品严控”模式显著加速审批进程。更关键是，日本监管部门创新性地建立“条件限时审批“机制，针对严重疾病领域（如终末期心衰）存在未满足临床需求的疗法，基于早期积极数据允许有条件批准上市，并要求上市后持续验证疗效与安全性。这一策略有效缩短了创新疗法上市周期，亦解释了为何Cuorips等日本企业虽临床启动较晚，却能快速推进至上市申请阶段。

中国采取 “审慎创新”的监管路径：2008年之前，国家大力支持干细胞临床研究及应用，宽松监管背景下乱象丛生；2009年原卫生部发布《医疗技术临床应用管理办法》，将细胞治疗归类为“第三类医疗技术”，使得细胞药物（主要以间充质干细胞为主）申报注册走向低谷；2017年明确干细胞药品开发路径，开始接轨国际，国内细胞治疗行业真正开始思考按照药品开发的思路去研发；2019年卫健委实施干细胞临床研究机构与项目双备案制，形成类日本的双轨监管体系。尽管审批周期仍长于日本，但此后细胞疗法不断涌现，产业已迈入规范化快速发展阶段。

沙利文数据显示，在全球获批的百余项iPSC临床试验中，中国占比达23%，并在心脑血管等领域形成强大领先优势。艾尔普再生医学作为国内iPSC细胞疗法领军企业，凭借首个中美双IND、最大规模临床实证及最长观察周期的iPSC心肌细胞疗法实现全球领跑，获得学界与资本界高度关注。值得关注的是，该公司正在建设"超级细胞工厂"，自主开发全自动化细胞制备与质控产线，推动行业从“作坊式”手工制备向智能化AI化规模生产的转型，在提升产能、确保质量的同时，显著降低成本，提升患者可及性，该全智能化产线于2021年成功入选国家“十三五”科技创新成就展。

技术发展获得政策与资本的双轮驱动：国家药监局药品审评中心（CDE）自2020年起相继发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》及《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等文件，为iPSC产品建立了系统化的研发与临床评价标准，显著加速其临床应用与商业化进程；在政策引导下产业形成良性循环，资本投入成为核心驱动力——跨国药企（包括BMS、强生、诺和诺德、拜耳等）通过合作或并购强化战略布局，同时以艾尔普再生医学为代表的本土创新企业接连获得重大融资，共同推动iPSC技术研发升级与产业化提速。

可以预见，艾尔普再生医学引领的技术突破，已跨越传统细胞移植的范畴，标志着人类首次实现真正意义上的心脏再生。这不仅仅是科学进步，更是华润三九落实国家科技自主创新战略的核心举措。作为央企代表，华润三九与艾尔普再生医学深度协作，全力推动首款具有中国完全自主知识产权的心衰细胞创新药上市进程。

这不仅意味着我国在全球生物医药前沿赛道实现从技术追赶到自主引领的战略跨越，更彰显了 “中国制药” 的力量：细胞创新药承载的不仅是万千患者的生命希望，更是央企与创新企业协同推进 “科技自立自强” 的国家担当。