破局帕金森病治愈难题，中盛溯源通用高效iDAP疗法全球领先

作为全球第二大神经退行性疾病，帕金森病（PD）致病机理不清，一直无法被治愈。不过，近期帕金森病治疗却迎来了一缕缕曙光，多个疗法取得进展。

在这些令人瞩目的进展中，中国企业一马当先，成为改写帕金森病治疗进程的先锋力量。中国企业中盛溯源自主研发的 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）注射液「NCR201」，于 2025 年 4 月成功获得临床默示许可，目前正在开展相应临床试验。

「NCR201」的前期临床研究结果令人振奋，目前已成功完成多例患者给药，未观察到严重不良事件，且均观察到显著治疗效果。

临床数据显示，受试者接受“NCR201”治疗半年后，每日Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）平均时间比基线改善89.5% ，多名患者关期消失；关期MDS-UPDRS III评分（帕金森病运动评分量表）最高改善52.9%；Hoehn-Yahr霍亚分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从0级~5级）半年内最高下降2级，实现了疾病逆转。

中盛溯源在诱导多能干细胞（iPSC）行业厚积薄发，创始人俞君英博士是人类iPSC技术国际首创人之一，也是干细胞领域国际顶尖科学家。她曾师从“人类胚胎干细胞之父”Dr. James Thomson，并在2007年率先实现了将人类皮肤细胞转化成iPSC，2009年又率先实现了无病毒载体制备人类iPSC，打开了hiPSC来源细胞产品产业化的大门，其团队还在iPSC领域有诸多开创性成果，为iPSC产业化奠定了坚实基础。

凭借其卓越的科研实力与高效的研发策略，中盛溯源目前在技术创新、临床应用转化等方面已跻身国际领先水平。截至当前，中盛溯源有6条产品管线进入注册临床试验阶段。

帕金森病与黑质多巴胺能神经元进行性退变和路易小体形成的病理变化，纹状体区多巴胺递质降低、多巴胺与乙酰胆碱递质失平衡的生化改变相关。

帕金森病会导致震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍的运动症状；以及睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状，严重患者的生存质量。

药物疗法包括左旋多巴类和多巴胺受体激动剂，药物治疗存在不良反应、血脑屏障效率问题、用药自律性要求高、疗效减弱、及非运动症状无法改善等不足。手术治疗是植入DBS（脑深部电极），DBS手术能改善运动症状，但存在电池时效性、费用高、手术风险等问题。

由于药物治疗和手术治疗的短板，帕金森病一直无法被治愈。而帕金森病这类明确知道是由哪种细胞退化造成的疾病，特别适合通过细胞移植治疗来治愈。

细胞移植治疗帕金森病很早就有科学家探索，最早的试验可以追溯到1980s，瑞典隆德大学的科学家提出“细胞替代疗法”的概念，他们将流产胎儿腹侧中脑来源的多巴胺能神经元立体定向移植给帕金森病患者，用于晚期帕金森病的治疗。

即使受限于当时的技术条件，细胞移植治疗仍在部分患者中出现了很好的疗效，证明了多巴胺能神经元治疗帕金森的有效性，完成了细胞治疗帕金森临床端的概念验证。

但胚胎来源的多巴胺能神经元不可持续，也存在伦理争议。在这一基础上，大家都在寻找更优的细胞来源，以及更精准的手术靶点。

iPSC成为多巴胺能神经元理论上更优的来源。iPSC疗法通过将细胞重编程为多能干细胞，再将这些多能干细胞分化为多巴胺能神经元前体细胞，然后将这些细胞移植到患者大脑的特定区域。这些移植的细胞可以替代因疾病而丧失的多巴胺能神经元，恢复大脑中多巴胺的正常分泌。

在再生医学的广阔天地中，诱导多能干细胞（iPSC）疗法为帕金森病带来了新的可能。然而，要将 iPSC 疗法从实验室的科学探索转化为临床应用的实际成果，犹如跨越崇山峻岭，需攻克安全性、有效性和稳定量产等一系列严峻挑战。

中盛溯源成功打通了诱导多能干细胞从科研走向临床应用的路径。

近期，干细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性也获得了数据支持。在临床应用上，中盛溯源已陆续将iPSC衍生3种功能细胞（iMSC、iNK、iDAP）的多条产品管线推动至注册临床试验阶段。

完成从科研到临床的跨越，中盛溯源解决了多个技术壁垒。中盛溯源对于iDAP治疗帕金森病质量属性有着深入、独到的认知，在iPSC治疗帕金森病构建了三大产品优势。

第一大优势是领先的CMC工艺。CMC工艺决定了细胞产品性能稳定、纯度，最终影响临床效果。iDAP治疗帕金森病目前产业化进程中的关键技术挑战聚焦于提升iDAP目的细胞比例，其阳性率直接决定移植细胞的治疗效果。中盛溯源凭借多轮迭代创新和多年的CMC研发突破，成功将目的细胞比例提升至国际最高水平。

NCR201的细胞纯度达到国际领先水平^1-4

第二大优势是中盛溯源产品为通用型，可以覆盖更广泛的患者群体，突破了传统细胞疗法在适用性上的局限性。

第三大优势是中盛溯源对帕金森病的深入理解。目前的细胞疗法研发工作都是基于对帕金森病的理解和标志物的表达。中盛溯源在这方面积累了丰富经验。中盛溯源在非临床和临床阶段对细胞药效进行评估，通过这些评估发掘并确定帕金森病的关键药效指标，进而实现反馈优化，不断提升细胞质量。

除了帕金森病治疗领域，中盛溯源在其他疾病领域也取得了多个突破。

在膝骨关节炎（KOA）领域，中盛溯源“NCR100注射液”II期临床试验研究者会议顺利召开，此前在Ⅰ期临床治疗中，“NCR100注射液”展现良好安全性和显著疗效，为患者带来了新的希望。

在肺病领域，中盛溯源的”NCR101注射液“作为全球首款获批临床的基因修饰iMSCplus产品，正在开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。值得一提的是，全球首例“NCR101注射液”临床输注已于近日完成，患者状态良好，这标志着中盛溯源在该领域的研究迈出了重要一步。

在移植物抗宿主病（GVHD）领域，中盛溯源的“NCR102”作为该领域首款获批临床的iMSC产品，正在开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。近期，首例“NCR102”输注也已顺利完成，患者情况稳定，为后续研究奠定了坚实基础。

此外，在肿瘤领域，中盛溯源同样成果斐然。“NCR300”作为首款获批临床的iNK产品，目前正在开展针对骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，为血液瘤患者提供了新的治疗方向。中盛溯源拥有技术源头创新优势，其领先的管线进度、严谨的质控体系，不仅为患者带来突破性治疗希望，更标志着中国在再生医学创新领域已跻身世界前列。未来，中盛溯源有望以更多“中国智造”的细胞药物引领行业变革，为全球未被满足的临床需求提供变革性解决方案。

参考资料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.