作为当下有前景的药物之一，mRNA的核心作用机制是通过递送人工设计的mRNA序列进入人体细胞，指导细胞自身合成特定蛋白质，从而触发治疗性免疫反应或补充功能性蛋白。
然而，如何预测mRNA合成目标蛋白质的效率，以及递送效率问题，一直是mRNA药物的难点。
近日，一款名为RiboNN的AI模型可以通过预测特定 mRNA 序列产生蛋白质的效率，并来改进药物和疫苗发现过程，论文已经刊登在Nature Biotechnology中
该模型由赛诺菲和德克萨斯大学奥斯汀分校共同开发，可以最大限度地减少试错实验的需要，从而加速下一代 mRNA 疗法。
“当我们六年多前开始这个项目时，没有明显的应用，”德克萨斯大学奥斯汀分校分子生物科学副教授 Can Cenik 说，他与赛诺菲 mRNA 卓越中心 mRNA 平台设计数据科学负责人 Vikram Agarwal 共同领导了这项工作。
这款名为 RiboNN 的新模型通过阐明什么可以产生最高量的蛋白质或更好地针对身体的特定部位（如心脏或肝脏）来指导基于 mRNA 的新疗法的设计。
“我们很好奇细胞是否协调它们产生的 mRNA 以及它们翻译成蛋白质的效率如何。”
在开发新的预测模型之前，研究团队首先从 10,000 多个实验中整理了一组公开数据，这些数据测量了不同 mRNA 在不同人类和小鼠细胞类型中翻译成蛋白质的效率。
创建此训练数据集后，来自德克萨斯大学和赛诺菲的人工智能和机器学习专家齐聚一堂，共同开发了 RiboNN。
在涉及 140 多种人类和小鼠细胞类型的测试中，RiboNN 在预测翻译效率方面的准确率大约是早期方法的两倍。这一进步可能使研究人员能够以有助于加快癌症、传染病和遗传性疾病的治疗的方式对细胞进行预测。
“也许你需要在肝脏、肺或免疫细胞中进行下一代疗法，”团队表示。“这为改变 mRNA 序列以增加该细胞类型中该蛋白质的产生提供了机会。”
