默克2025Q1财报：医疗领域收入增长3.4%

2025年5月16日，四环医药（0460.HK）宣布，非全资附属公司轩竹生物自主研发的1类创新药吡洛西利片（商品名：轩悦宁）已获得中国国家药监局（NMPA）批准，适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：①与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；②单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。

吡洛西利是国内唯一获批单药用于HR+/HER2-晚期乳腺癌后线治疗的CDK4/6抑制剂，也是轩竹生物首个获批上市的抗肿瘤创新药。临床研究显示，接受吡洛西利联合氟维司群二线治疗的患者中位无进展生存期（mPFS）经研究者评估达14.7个月，经盲态独立评审委员会（BIRC）评估达17.5个月。接受吡洛西利单药后线治疗的患者mPFS长达11个月，刷新全球同类疗法纪录。

2025年5月16日，默沙东宣布，贝组替凡（商品名：维利瑞/WELIREG）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准新适应证，用于治疗局部晚期、不可切除或转移性的嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上儿科患者。

贝组替凡是一款HIF-2α（低氧诱导因子2α）抑制剂；HIF-2α在多种肿瘤类型中高表达，可在低氧状态下促进肿瘤细胞的增殖与存活。FDA此前已批准贝组替凡用于von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），以及既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF靶向疗法治疗的晚期RCC。

PPGL是源自同一组织的罕见肿瘤，可能由某些遗传综合征或基因突变引起；其中嗜铬细胞瘤形成于肾上腺，副神经节瘤则形成于肾上腺外组织。单臂LITESPARK-015研究支持了贝组替凡PPGL新适应证的获批。该研究纳入了72例患者，结果显示每日一次120 mg剂量的贝组替凡治疗达到了客观缓解率（ORR）主要终点。

此外，基于临床研究中的安全性风险，FDA予以贝组替凡黑框警告，提示妊娠期间使用贝组替凡可能导致胚胎-胎儿损害，还可能使某些激素避孕药失效；在开始用药前需确认妊娠状态，并向患者告知这些风险以及使用有效非激素避孕方法的必要性。贝组替凡还可能导致严重贫血，可能需要输血治疗；在使用贝组替凡前及治疗期间需定期监测贫血情况。贝组替凡可能引发严重低氧血症，可能需要停药、补氧或住院治疗。

2025年5月16日，北海康成（1228.HK）宣布，旗下注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药监局批准上市。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，属1类创新药并可完全替代同类进口产品。

大多数戈谢病患者为Ⅰ型和Ⅲ型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。维拉苷酶β的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。

2025年5月15日，海思科（002653.SZ）宣布，旗下安瑞克芬获国家药监局批准上市，用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。

安瑞克芬（HSK21542）是公司自主研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，其具有高选择性和亲和性，在G蛋白参与下协同调控钾离子流和钙离子流，可阻断疼痛和瘙痒信号传导，并通过抑制背根神经节和末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子以及神经递质的释放，起到镇痛和抑制瘙痒的作用。本品不透过血脑屏障，在发挥外周镇痛、止痒药效的同时，能避免中枢阿片类药物相关副作用，如致幻、成瘾、呼吸抑制等。