2025年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布重要公告：将逐步淘汰对动物实验的依赖，特别是在单克隆抗体疗法和其他药物的研发过程中，转而采用包括人工智能（AI）、人类细胞系、类器官和器官芯片等“新方法论”（NAMs），并结合真实世界数据评估药物的安全性与有效性。
FDA局长 Martin A. Makary 博士在声明中指出：“这一举措标志着药物评估方式的范式转变，有望加速治疗手段的落地，同时减少对动物的使用。” 他补充说，通过借助AI建模、类器官测试以及真实世界数据，能更快、更精准地评估药物，让患者更早受益，也能降低研发成本和药品价格。”
新技术登场：谁来替代动物？
- AI计算模型
：可预测药物在人体内的分布和潜在副作用，减少对动物试验的依赖。 - 类器官与器官芯片系统
：在实验室模拟人体器官（如肝脏、心脏、免疫系统）反应，发现传统动物实验可能遗漏的毒性风险。 - 真实世界数据（RWD）
：采集来自药物已在使用国家的安全性数据，作为评估有效性的依据。
路线图已出：逐步走向“后动物实验时代”
FDA同步发布《减少临床前安全性研究中动物实验的路线图》，提出分阶段、系统性减少动物实验的具体策略：
短期（3年内）重点举措：
优先聚焦单克隆抗体疗法，缩短对灵长类动物的长期毒性试验周期； 鼓励企业提交基于新方法的数据申请新药临床试验（IND）； 建立国际毒性数据库，充分利用现有临床与真实世界数据。
中长期目标（3-5年）：
将动物实验作为“例外”手段，仅限新方法无法解决的问题； 推动全球监管标准接轨，实现新方法在药品审批中的广泛应用。
背景与动因
- 动物实验局限性明显
：超过90%通过动物实验的药物在人类试验中失败，物种差异严重影响预测准确性。 - 伦理与成本压力大
：开发一款单抗药物平均需超过百只灵长类动物，总成本超过7.5亿美元。 - 政策与技术双重推动
：《FDA现代化法案2.0》早在2022年就已允许使用非动物方法；类器官、AI模型等新技术成熟度日益提高。
多方联动，全面推动改革
FDA还将联合美国国立卫生研究院（NIH）、退伍军人事务部（VA）等机构，共享数据资源，推动标准化。通过建立联邦级毒理学数据库（CAMERA），加速监管科学的统一和升级。
同时，FDA还将发布案例指南，明确新方法在IND/BLA申请中的应用条件，并对采用这些新策略的企业提供审批激励。
这一历史性的政策转折，标志着FDA正在引领全球监管体系迈入“后动物实验”时代。通过AI、类器官、真实世界数据等现代技术的深度融合，药物研发不仅可以更快、更准、更安全，也将更具伦理性和经济性。对患者、企业、科研机构乃至整个医疗生态系统而言，都是一次共赢的变革。
来源：科研大匠
编辑：小饼干
