国务院发布2025年稳外资行动方案，深化医药领域对外开放

No.1 / AskBio帕金森病基因疗法获FDA RMAT认定

2025年2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗公司AskBio宣布，其针对帕金森病（PD）的在研基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予再生医学先进疗法（RMAT）认定。

AB-1005是一种基于2型腺相关病毒载体（AAV2）的基因疗法，内含人神经胶质细胞系衍生的神经营养因子（GDNF）转基因，注射后可在大脑局部区域稳定连续地表达GDNF。开放标签、非对照研究的Ib期临床试验表明，AB-1005耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件。接受AB-1005治疗的中度帕金森病队列在36个月时，在多个帕金森病相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和患者自我报告的帕金森病运动日记，以及帕金森病药物（左旋多巴等效日剂量[LEDD]）用量减少的趋势。轻度帕金森病队列的大多数受试者临床表现整体稳定，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森病运动日记或LEDD几乎没有变化。目前，AB-1005的II期REGENERATE-PD研究已在美国启动患者入组。

No.2 / 安斯泰来吉瑞替尼在华获常规批准上市

2025 年2月18日，安斯泰来宣布，国家药监局于2025年1月26日正式授予适加坦（吉瑞替尼）常规批准。本次常规批准是基于COMMODORE的研究结果。COMMODORE是一项在FLT3突变型复发性或难治性 AML患者中比较吉瑞替尼与补救性化疗的开放性、多中心、随机、Ⅲ期研究。

适加坦是类FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药是安斯泰来与 Kotobuki 制药有限公司通过研究合作发现的药物，安斯泰来拥有吉瑞替尼的全球开发、制造和商业化推广的独占权利。此前，吉瑞替尼于2020年7月在华获优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，2021年1月30日获国家药监局附条件批准上市。

No.1 / 被指低估中国市场法律风险，AZ在美面临集体诉讼

近日，美国多家律师事务所对阿斯利康（纳斯达克代码：AZN）提起集体诉讼，指控其最近在中国市场的不当行为，这些行为的后果包括前中国区总裁王磊被捕。英国《金融时报》特别指出，阿斯利康最近公布的2024年财报显示，2024年12月，有人代表阿斯利康股份持有人向美国加利福尼亚中区联邦地区法院提起了证券集体诉讼。

该诉讼指控阿斯利康在其早些时候的财务报告中低估了中国市场的法律风险，做出了“与该公司中国业务相关的重大虚假和误导性陈述”。而王磊的被捕正暴露了这些风险，阿斯利康表示，中国有关部门正在对公司现任和前任雇员进行一些个人调查，调查包括医疗保险欺诈、非法药物进口和个人信息泄露的指控。

值得注意的是，尽管处于调查风波中，阿斯利康在中国的表现迄今为止几乎没有受到影响。该公司财报显示，2024年第四季度中国市场收入下降了3%，原因是年终医院预算变化和呼吸系统药物市场需求不足。此外，中国有关部门调查的消息被公布后，阿斯利康的股价在2024年底下跌了近20%，但此后已大致恢复至正常水平。

No.1 / 国务院发布2025年稳外资行动方案，深化医药领域对外开放

2025年2月17日，国务院办公厅发布《2025年稳外资行动方案》（简称《方案》），推动扩大医疗等多个领域开放试点。

《方案》支持生物技术、外商独资医院等试点政策落地，支持符合条件的外资企业参与生物制品分段生产试点，加快省级试点方案、质量监管方案审核，推动生物医药产业优化资源配置，及时协调解决试点过程中企业遇到的困难问题。研究完善医药领域开放政策，便利创新药加快上市，优化药品带量采购，进一步提高医疗器械产品采购可预期性。

《方案》鼓励外资在华开展股权投资。要求落实《外国投资者对上市公司战略投资管理办法》，制定发布实施战略投资的操作指引，加大对上市公司、境外基金和投资机构等的宣介力度，引导更多优质外资长期投资我国上市公司。此外还鼓励养老服务、医疗等领域吸引利用外资，满足多层次服务消费需求。