药械追踪
No.1 / 中外制药在日本提交罗氏DMD基因疗法Elevidys上市申请
罗氏日本子公司中外制药（TOKYO: 4519）透露，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法delandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys）已在日本提交上市申请并获受理。
该产品由罗氏授权给中外制药，专门针对3-7岁患有DMD的男童，这些男孩的DMD基因8和/或9外显子未发生缺失，并且对AAV rh74未存在免疫。
Elevidys是一款单次注射的重组基因疗法，可将表达微抗肌萎缩蛋白基因通过AAV病毒载体输送至体内。
Elevidys此次在日本提交的上市申请主要基于III期EMBARK研究数据的支持。Elevidys最初于2023年6月在美国获得加速批准，并于今年6月转为全面批准。
No.2 / MDMA治疗遭FDA拒绝，Lykos Therapeutics裁员 75%
美国生物技术公司Lykos Therapeutics透露，美国FDA已于8月9日决定拒绝公司用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）的 midomafetamine（MDMA）辅助疗法。针对这一决定，FDA发布了一份完整的回复信（CRL），并要求进一步进行III期试验，以支持midomafetamine的安全性和有效性。
Lykos计划向FDA重新提交新药上市申请（NDA），但此次拒批仍对公司造成了负面影响。该公司将进行重大重组，涉及裁员约75%，剩下的团队只专注于midomafetamine正在进行的临床开发、医疗事务和与FDA的合作。此外，Lykos 母公司迷幻药研究多学科协会（MAPS）的创始人兼主席 、MAPS背后的关键人物之一Rick Doblin 博士也将辞去 Lykos 的董事会职务；对此他表示，“从Lykos的董事会辞职后，我可以作为普通大众更加自由地发声。”
No.3 / 科伦博泰/默沙东TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗肺癌适应证拟纳入优先审评
近日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗（sacituzumab tirumotecan，简称“sac-TMT”，研发代号：SKB264/MK-2870）拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。
芦康沙妥珠单抗是基于科伦博泰ADC平台OptiDC开发的TROP2 ADC，由具有高亲和力和靶向性的人源化抗TROP2单抗，通过CL2A连接子与自研毒素小分子T030（拓扑异构酶Ⅰ抑制剂）结合而成，药物抗体比（DAR）平均高达7.4。
2022年5月，科伦博泰授予默沙东在大中华区以外的所有地区开发、使用、制造及商业化SKB264的独家权利。
企业动态
No.1 / 超3亿美元！中美华东获IMBiologics两款自免新药亚洲多国权益
2024年8月16日，华东医药（000963.SZ）宣布，全资子公司中美华东与韩国IMBiologics（以下简称“IMB”）签订产品独家许可协议。
中美华东获得 IMB 两款自身免疫领域的全球创新产品 IMB-101 及 IMB-102在包含中国在内的 37 个亚洲国家（不含日本，韩国和朝鲜）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向 IMB 支付 600 万美元首付款，200 万美元技术转移里程碑付款，最高不超过 3.075 亿美元的开发、注册及销售里程碑付款， 以及分级最高两位数的净销售额提成费。
本次交易涉及IMB 拥有的2款自身免疫领域全球创新生物制剂。其中IMB-101是靶向OX40L和TNFα 的双特异性抗体，参与调节炎症细胞因子，可促进 T 细胞和浆细胞分化，以及自身抗体产生，维持免疫稳态平衡。
另外一款产品IMB-102 是靶向 OX40L 的单抗，目前处于临床前研究，潜在适应证为中重度特应性皮炎及其他自身免疫性疾病。
行业政策
No.1 / 美国完成首批药品价格谈判，最高降幅79%
美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）公布了政府今年进行价格谈判的首批十种药物的最终谈判价格，新价格将从2026年开始生效。
在 2023 年间，约有 900 万名获得 Medicare 保险覆盖的患者至少使用了清单上的一种药物。谈判后，这些药品降价幅度从 38%-79% 不等，如果应用于 2023 年的 Medicare D 部分支出，将导致 Medicare 支出减少 60 亿美元，而患者预计将在 2026 年减少 15 亿美元的自付费用。
正如百时美施贵宝（BMS）在回应CMS新价格的声明中指出的那样，药房福利经理在定价中的作用并未反映在政府的体系中：“通过关注政府定价，IRA忽略了患者负担能力中的最大问题：如何确定患者的自付费用”。
CMS正在为下一轮谈判做准备，接下来的15种药物将在2025年2月1日之前选定，谈判价格将于2027年生效。
首批2026年生效的谈判药品及价格
来源：CMS
