PREFACE
前言
根据Argenx近日公布的2025年上半年财报显示，FcRn抗体Efgartigimod两个季度的销售额同比增长98%至17.39亿美元，已然成为自免领域一个超级重磅单品。
而随着Efgartigimod不断“超预期”增长，Argenx的市值也一路高升，已经站上420亿美元规模（超3000亿元），将创新药领域大单品的暴力美学表现得淋漓尽致。
Argenx的成功印证了，在自免领域相对蓝海，临床未被满足需求大，且疾病机制清晰的适应症上，biotech有望凭借新技术平台的创新优势，开发出更好的产品。这也是biotech在巨头林立的竞争中，实现突围的一条典型路径。
自免大单品的崛起之路
2008年，Argenx基于SIMPLE ANTIBODY抗体平台，在荷兰正式成立。
在早期研发探索阶段，Argenx的研发方向并不局限于自免疾病，还包括肿瘤免疫，开发了包括IL-6抗体Gerilimzumab、CD70抗体ARGX-110、c-Met抗体ARGX-111，再到IL-22R1抗体ARGX-112在内的一系列管线。
在自研之外，Argenx的抗体平台也一度成为多家大药企青睐的对象，先后与礼来、Shire、拜耳等达成了抗体研发合作，由此产生的现金流也成为了支撑Argenx发展的关键。
直到2014年，即Argenx成立六年之后，Efgartigimod（ARGX-113）项目才正式启动，并在2015年9月正式启动了第一个临床1期试验。
2017年，Efgartigimod首个治疗成人全身型重症肌无力（gMG）的临床2期研究取得成功，推动Argenx的股价站上新的台阶。
2020年，Efgartigimod治疗gMG的临床3期研究取得突破性成功，让市场充满了对未来商业化成功的期待。
一年以后，2021年底，Efgartigimod正式获得FDA批准上市，用于治疗gMG。
上市后，Efgartigimod销售额爬坡异常凶猛，2022年销售额达到4亿美元，2023年便已经进入“10亿美元俱乐部，达到11.91亿美元，今年上半年，已经增长至17.39亿美元，全年有望突破40亿美元规模。
随着Efgartigimod不断“超预期”增长，Argenx的市值也一路高升，已经站上420亿美元规模，离biotech中的楷模Regeneron（市值600亿美元）已经“近在咫尺”。
回顾Argenx和Efgartigimod的进化历史来看，Argenx在Efgartigimod进入临床研究前，成功在纳斯达克上市，估值仅为10亿美元，并不显眼。
而目前已经成长为400亿美元的Biotech巨头，大单品带飞股价的逻辑，足够简单明了。
Argenx的故事远未结束
Argenx的强势崛起之路远未结束。
首先来看Efgartigimod。自2021年首个适应症获批上市以来，目前Efgartigimod已获批用于3个适应症，分别是gMG、CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病）、以及ITP（原发性免疫性血小板减少症），其中ITP仅在日本获批。
而放眼Efgartigimod的版图来看，目前已经获批的适应症仅仅算是“前菜”，仍有其他15个适应症在进行开发，未来天花板不可想象。
除了适应症的拓展外，Argenx也在开发升级版的Efgartigimod，如在Efgartigimod上融合了白蛋白VHH的ARGX-213，将延长半衰期；另外，Argenx也在探索将Efgartigimod作为骨架，构建新一代强效清除分子，如ARGX-121。
在Efgartigimod以及FcRn靶点的布局之外，Argenx的另外两款核心分子分别是FIC的C2抑制剂empasiprubart以及MuSK激动剂ARGX-119。
目前empasiprubart已有MMN（多灶性运动神经病）和CIDP两项适应症处于临床3期，以及DGF（移植物延迟功能）和Dermatomyositis（皮肌炎）两项适应症成功PoC。
ARGX-119则是已经在三大神经肌肉罕见疾病CMS、ALS和SMA适应症上成功PoC。
可见，随着Efgartigimod在自免领域不断开疆拓土，Argenx一方面选择继续深耕FcRn靶点，另一方面则是在C2、MuSK等靶点上践行Efgartigimod的开发思路，有望在更多罕见自免疾病以及罕见神经肌肉疾病上取得更大的成功。
回到FcRn靶点竞争格局来看，除了Efgartigimod以及UCB的Rozanolixizumab已经获批上市之外，和铂医药的FcRn抗体Batoclimab有望成为下一款迈向商业化的FcRn抗体——2024年7月，和铂医药已经向国家药监局重新递交了靶向FcRn抗体Batoclimab用于治疗全身型重症肌无力的上市申请，期待Batoclimab取得监管突破，为gMG等患者带来新的治疗选择。
