AI正在从概念走向实践，重塑了药物发现的底层逻辑。
近日，2025年美国生物技术大会（BIO 2025）圆满闭幕，来自80多个国家的超两万名制药、农业、环境、学术、政府代表参会。作为全球生物技术的顶级盛会之一，本届BIO 2025上有不少关于AI制药的议题。
首日举办了名为“What is Working? What is Next?“的AI峰会，来自AI制药初创的领导者和跨国药企高管们共聚一堂，探讨了如何将人工智能应用于生物技术的一线。
“我们现在处于一个新时代，AI不仅是承担了人类不擅长的工作，比如思考蛋白质结构或化学结构，已经开始进入人类天生擅长的领域：推理、批判性思维和假设生成。”
知名创投机构Flagship Pioneering合伙人Molly Gibson在AI峰会上表示，她也是一家AI生命科学初创Lila Sciences的CEO。
AI为生物技术和药物开发带来的优势主要集中在两点。
其一是提高效率，AI能帮助完成人类已经能完成的任务，但速度更快、效率更高。虽然这听起来可能不是革命性的，但对开发周期缓慢的制药行业的影响是相当深远的。
该方向最典型的例子就是AlphaFold，其凭借在预测蛋白质结构方面的成功获得了2024年诺贝尔化学奖，也证明了AI在生物领域的关键力量。
其二是解决不可能的问题，通过在海量生物数据集上进行训练，AI 可以发现模式并做出即使是专家科学家也可能会错过或从未凭直觉观察到的预测。
肿瘤领域初创企业Gallop Oncology的CEO Luba Greenwood举例，AI能针对不同的适应症或不同的分层患者群体进行重新筛选，帮助企业恢复停滞的临床资产，寻找调整临床方案的机会。
峰会上还讨论了AI制药行业目前存在的一些问题。首先是，目前各个企业（研究团队）大多在使用相同的开源AI工具，怎样才能实现差异化？
来自默沙东的Iya Khalil表示，可以在疾病生物学数据与临床1期和2期数据之间创建一个主动学习循环，以改进 AI 模型；
AI制药独角兽Insitro的首席商务官Mary Rozenman表示，企业需要创建过程和湿实验室检查点，以确保计算机模型的答案有意义。
例如，如果一个模型生成多个新靶标，则对这些靶标运行细胞基础筛选作为检查点。同样，继续构建严格的检查点以跟进下一组答案。
第二个问题是“数据墙”，无论是用于训练大型语言模型 （LLM） 还是将 AI 应用于生物学，高质量、大规模的数据都是稀缺的，尤其是临床试验环节的数据。
这道高墙是阻碍 AI 下一次飞跃的主要障碍之一，而客观而言，小型和初创生物技术公司不太可能拥有大量数据。
而且由于输入到 AI 模型中的内容决定了结果和预测的质量，所以合作是AI制药领域的必然路径，积累了大量临床数据的CRO、CDMO和大型制药公司都是填补合作首选。
这也对不少AI制药初创提出了挑战，礼来的Yue Webster表示：我们对AI制药合作的看法有根本性转变，不再将其视为服务提供商，而是希望他们融入我们的药物发现团队。
虽然仍有很多公司试图销售万能工具，但我们在寻找的是一家能够真正解决一个狭窄问题的公司，而不是试图解决所有问题。
最后的问题是组织架构，企业需要创建一个新的职位来支持集成AI。
这个职位上的AI专家需要同时涉及计算生物学、疾病生物学、技术和临床研究的交叉领域，并能够用通俗易懂的语言解释事物，带领每个人一起完成旅程。
