根据Grand View Research 的数据，2022 年全球药物发现人工智能市场规模为11亿美元，预计2023至2030的年复合增长率(CAGR) 将达到29.6%。
近日，欧洲顶级生物科技网站Labiotech.eu评选出AI药物发现领域最值得关注的12家企业，它们在技术方面取得了长足进步。
Anima Biotech
技术：mRNA生物调节剂
疾病领域：免疫学、肿瘤学和神经科学
最新消息：公布了治疗肺纤维化的主要药物的有希望的临床前数据
Anima Biotech 的AI 药物发现技术以mRNA Lightning.AI 平台为基础，该平台可对健康和患病细胞中的数百条细胞通路进行成像，以训练针对特定疾病的 AI 模型，利用神经网络帮助这些模型区分健康和患病细胞并识别失调的通路。随后对这些通路进行分析，以发现由实验验证支持的新靶点。
公司目前有20种临床前候选药物正在接受免疫学、肿瘤学和神经科学适应症的评估，其最先进的候选药物用于治疗肺纤维化。该公司于2024 年2月宣布，该候选药物已显示出良好的临床前结果，并可能为治疗特发性肺纤维化患者开辟新的途径。
这家AI制药公司还与多家巨头展开了持续合作。Anima Biotech最初于2018 年与礼来公司合作，2021 年与武田公司合作，最近一次合作是2023 年与艾伯维公司合作，旨在发现和开发针对肿瘤学和免疫学靶点的mRNA 生物学调节剂。
英矽智能
技术：小分子抑制剂
疾病领域：纤维化
最新消息：E轮融资1.1亿美元
英矽智能致力于在药物研发的每一步都使用人工智能，以大幅减少将救命药物带给患者所需的时间和成本。为了实现这一目标，该公司使用下一代人工智能系统将生物学、化学和临床试验分析连接起来。其完全集成的药物发现套件 Pharma.AI 包括 PandaOmics（用于发现和优先考虑新靶点）、Chemistry42（用于生成新分子）和 InClinico（用于设计和预测临床试验）。
2023年6月，Insilico 用于治疗特发性肺纤维化的小分子抑制剂候选药物INS018_055 成为首个进入 2 期临床试验的完全由 AI 发现和 AI 设计的药物，这是该行业的一个重要里程碑。该公司随后于 2024 年 6 月宣布，已在中国完成该候选药物 2a 期研究的患者招募。这家 AI 公司还有另外两种药物处于临床阶段，部分由 AI 生成。一种用于治疗 COVID-19，另一种用于治疗实体瘤。
值得一提的是，2022年11月，英矽智能与赛诺菲签署了一项价值高达12亿美元的重大合作协议。协议称，赛诺菲将利用英矽的Pharma.AI识别疾病靶点，生成新的分子数据，并预测临床试验结果，以推进多达六个新靶点的候选药物。
同时，本月早些时候，英矽智能获得了1.1 亿美元的 E 轮融资，这笔资金将用于推进其药物开发渠道和 AI 平台开发。
Atomwise
技术：TYK2抑制剂
疾病领域：自身免疫和自身炎症疾病
最新消息：已发表的结果展示了 AtomNet 的药物发现能力
Atomwise 正在利用AI的力量，试图彻底改变小分子药物的发现。该公司希望解决最具挑战性、看似不可能的目标，并简化药物发现流程，让药物开发者有更多机会实现目标。
Atomwise 的药物发现方法将药物发现模式从偶然发现转变为基于结构的搜索，使药物发现过程更加合理、有效和高效。该公司的 AtomNet 平台结合了深度学习进行基于结构的药物设计，使其专有的超过三万亿种可合成化合物库能够快速、人工智能地搜索。
2024 年 4 月，这家 AI 药物研发公司发布了一项 318 个目标研究的结果，强调 AtomNet 是高通量筛选的可行替代方案，其中AI 平台在研究中评估的318 个目标中识别出235 个结构新颖的目标。
这是 Atomwise 最大的交易之一，公司与制药巨头赛诺菲签署了一项战略性多目标研究合作协议，利用其 AtomNet 平台进行多达五个药物靶点的计算发现和研究。
同时，2023 年 10 月，该公司还宣布了其首个 AI 驱动的候选药物的提名——一种口服生物可利用的变构 TYK2 抑制剂。TYK2 是与多种免疫介导炎症疾病相关的细胞因子信号通路中的关键介质。通过调节 TYK2 通路，该候选药物有可能治疗多种自身免疫和自身炎症疾病，包括炎症性肠病、系统性红斑狼疮、牛皮癣和银屑病关节炎。
Atomwise 目前的首要任务是让该候选药物进行人体测试。
BPGbio
技术：药物-脂质复合物纳米分散体
疾病领域：肿瘤科、神经科及罕见病
最新消息：与牛津大学建立 5 年合作伙伴关系，共同研发新型蛋白质降解技术
BPGbio 被 BioTech Breakthrough Awards评为2024 年“年度最佳生物技术 AI 公司”，其 AI 平台名为 NAi Interrogative Biology，利用世界上最大的非政府生物库之一，拥有超过100,000 个临床注释和多组学注释的患者样本。该平台由因果 AI 和橡树岭国家实验室世界上最快的超级计算机 Frontier 提供支持，可加速识别新型药物靶点和生物标志物，使 BPGbio 能够推进重大疾病的治疗。
在 2023 年收购波士顿生物技术公司 BERG 的全部资产后，BPGbio 现已拥有一系列肿瘤学、罕见病和神经病学领域的后期临床资产。其主要资产 BPM31510 是一种含有泛癸利酮 (CoQ10) 的药物-脂质结合纳米分散体，目前正在进行外用、静脉和口服制剂测试。经 BPGbio 的 AI 平台验证，BPM31510 可通过调节侵袭性肿瘤中的线粒体氧化磷酸化来诱导肿瘤微环境 (TME) 的标志性转变，从而导致癌细胞死亡。此外，在许多线粒体疾病中，恢复 CoQ10 水平可以克服导致线粒体功能障碍的基因突变的影响。
BPM31510 的静脉注射剂型目前正在进行针对多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 和胰腺癌的 2 期试验。该药物已获得美国食品药品管理局 (FDA) 针对这两种适应症的孤儿药资格认定。同时，该外用剂型最近还获得了针对大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定，以及针对原发性辅酶 Q10 缺乏症的罕见儿科疾病资格认定。
2024 年 10 月，BPGbio与英国牛津大学达成了一项为期 5 年的合作，重点是推进新型蛋白质降解技术，特别是在肿瘤学和中枢神经系统 (CNS) 疾病领域，目标是为治疗选择有限的疾病开辟新的治疗途径。这是这家 AI 药物研发公司与学术机构以及医疗保健组织建立的众多合作伙伴关系之一。此外，它还通过 BERG 与阿斯利康和勃林格殷格翰等公司建立了合作伙伴关系。
Cradle Bio
重点领域：治疗学、诊断学、食品、化学品和农业
主要合作伙伴：诺和诺德、强生、Grifols 和 Twist Biosciences
最新消息：B 轮融资7300 万美元
Cradle Bio 使用生成式 AI 帮助生物学家设计改良蛋白质并加速研发，从而更轻松、更快速、更经济高效地为治疗、诊断、食品、化学品和农业创造生物基产品。该公司的 AI 模型基于数十亿个蛋白质序列以及 Cradle 自己的湿实验室生成的数据进行训练。
Cradle 是一家平台提供商，与生物技术和制药公司合作加速蛋白质工程。该公司已与诺和诺德、强生、Grifols 和 Twist Biosciences 等主要行业参与者建立了合作伙伴关系，帮助他们改进和优化蛋白质以用于各种应用。该公司正在开展多个项目，专注于设计各种蛋白质形式，包括酶、疫苗、肽和抗体，涵盖广泛的所需蛋白质特性，例如稳定性、表达、活性、结合亲和力和特异性。
2024 年 11 月，Cradle在 B 轮融资中筹集了7300 万美元，以帮助该公司加速采用人工智能驱动的蛋白质工程。这笔资金使该公司迄今为止筹集的资金总额超过 1 亿美元。
Iktos
技术：小分子
疾病领域：炎症和自身免疫性疾病、肿瘤学和肥胖症
最新消息：从 EIC Accelerator 获得 250 万欧元资助
Iktos总部位于巴黎，该公司正在利用人工智能和机器人合成自动化技术进行药物发现和设计，并利用该技术快速识别可成为临床候选药物的小分子。通过使用人工智能，Iktos 旨在加快药物发现过程，同时提高候选药物进入临床开发的成功率。Iktos 已通过与强生、默克、辉瑞、施维雅等公司开展的 50 多项学术和工业合作验证了这种方法。
该公司拥有多种人工智能技术来协助发现过程。这些技术包括：Makya，一种生成式人工智能，可通过计算机生成最佳分子；Spaya，一种逆合成人工智能平台，可处理分子以确定与 Iktos 机器人兼容的合成路线；以及 Ilaka，一种“编排”人工智能平台，可接管整个工作流程，从订购原材料到监督合成活动，再到指挥公司的机器人进行化学反应。由此，该公司目前拥有一条专注于为炎症和自身免疫性疾病、肿瘤学和肥胖症提供临床前候选药物的管道。
2023 年 3 月，该公司宣布已完成1550 万欧元的 A 轮融资，使其能够进一步发展其 AI 和药物发现能力，扩展其现有的 SaaS 软件产品，以及推出 Iktos Robotics——一个端到端的药物发现平台，结合了 AI 和化学合成自动化，可显着加快药物发现时间表。
最近，2025 年 2 月，Iktos从欧洲创新委员会 (EIC) 加速器获得了250 万欧元的资助，以推进其 AI 和机器人技术。此外，今年 1 月，该公司与 Cube Biotech 签署了一项小分子AI 药物研发合作协议。此次合作将利用 Iktos 的 AI 平台和 Cube Biotech 的先进蛋白质技术来开发胰淀素受体的新型激动剂。
insitro
疾病领域：神经科学和代谢疾病
近期融资：C 轮融资 4 亿美元
最新消息：与礼来公司合作，推进包括 MASLD 在内的代谢疾病的新疗法
通过生成与患者数据一致的高通量功能基因组数据集，并通过新颖的机器学习方法解释这些数据，insitro 建立了可以加速靶标选择和有效疗法设计的预测模型。这种人工智能辅助药物发现为 insitro 的产品线奠定了基础，其中包括神经科学和代谢疾病领域的候选药物，这些药物正在内部和通过战略合作伙伴关系推进.
insitro 迄今已建立了多个合作伙伴关系。2018 年成立后不久，该公司与 Gilead建立了合作伙伴关系，以发现和开发非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的新疗法。随后，在 2020 年，该公司与百时美施贵宝 (BMS) 签署了一项协议，以发现肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的新疗法——作为该协议的一部分，insitro于去年 12 月获得了2500 万美元的里程碑付款，用于实现发现里程碑和选择 ALS 的第一个新靶点。最近，insitro与 Eli Lilly合作，根据 insitro 使用该公司基于 AI/ML 的平台确定的靶点，推进代谢疾病的新疗法，包括代谢功能障碍相关的脂肪肝病 (MASLD)。
在这些合作之外的融资方面，insitro 还在2021 年成功获得了令人印象深刻的 4 亿美元 C 轮融资，用于进一步扩大公司的平台能力和渠道。
Isomorphic Labs
药物研发合作：礼来和诺华
近期成果：与谷歌DeepMind联合开发AlphaFold3
近期新闻：扩大与诺华的小分子药物发现协议范围
作为著名人工智能研究实验室 Google Deepmind 的姊妹公司，Isomorphic Labs 致力于开发深度学习、强化学习、主动学习、表征学习等领域的尖端计算技术，以解决药物发现中的一些最棘手的挑战以及当今生物、化学和医学研究中一些最棘手的科学问题。
该公司帮助谷歌 DeepMind开发了广受好评的人工智能模型 AlphaFold3，该模型可以准确预测蛋白质的 3D 结构。该技术被誉为药物发现领域的变革者，因为它有可能让研究人员比目前的方法更快、更准确地识别有希望的候选药物，尤其是自去年 11 月两家公司决定将其开源以来。Isomorphic Labs 目前正在内部使用 AlphaFold3 来加快自己的药物发现工作。
在过去一年左右的时间里，Isomorphic Labs 与几家大型制药公司建立了高调的合作伙伴关系。该公司在 2024 年初宣布与礼来和诺华建立两项战略合作关系，这些合作可能为 Isomorphic Labs 带来近 30 亿美元的价值，不包括未来药品销售可能产生的任何特许权使用费。上个月，该公司表示，它还扩大了与诺华的小分子药物发现协议的范围，增加了三个额外的研究项目。
Generate: Biomedicines
领先资产技术：抗TSLP抗体
疾病领域： 免疫学、传染病和免疫肿瘤学
最新消息：与诺华合作发现和开发蛋白质疗法
Generate Biomedicines 在 2020 年崭露头角后，作为生成生物学领域的领导者取得了显著进展，利用人工智能发现和开发创新的新药候选物。该公司的人工智能技术被称为 Generate Platform，它以连续循环的方式生成蛋白质序列以回答特定的治疗问题，将计算生成的序列构建为大规模的真实蛋白质，测量生成的蛋白质的关键分子特征和功能，并进行学习以推动公司引擎和生成的每个分子的改进。
自成立以来，Generate 已将 Generate 平台拓展到新模式，包括双特异性抗体、酶、T 细胞接合剂和细胞疗法。该公司目前在免疫学、传染病和免疫肿瘤学领域拥有强大的产品线。其主要资产是一种名为 GB-0895 的抗 TSLP 抗体，用于治疗严重哮喘，目前正处于 1 期研究中。
这家公司被认为是一家“生物技术独角兽”，自崭露头角以来已经筹集了大量资金。2023 年 9 月，该公司获得了 2.73 亿美元的 C 轮融资——这是当月 最大的一轮私人生物技术融资——自 2020 年以来，该公司筹集的总资金已达到近 7 亿美元。
此外，Generate 还与一些大型制药公司建立了高调的合作伙伴关系。2022年，Generate 与安进公司合作，发现和开发针对多个治疗领域和多种治疗模式的五个临床目标的蛋白质疗法。最近，去年 9 月，Generate 与诺华公司达成协议，这是当月最大的生物技术交易之一。两家公司正在借助 Generate 的生成 AI 平台合作发现和开发跨多个疾病领域的蛋白质疗法。
Latent Labs
技术：设计治疗性蛋白质
商业模式：合作伙伴驱动
最新消息：A轮融资4000万美元
就在上个月，Latent Labs在 A 轮融资中筹集了4000 万美元后成为众人焦点。碰巧的是，该公司也是由 Simon Kohl 创立的，他是屡获殊荣的 AI 模型 AlphaFold 开发的重要人物。但是，由于 AlphaFold 并非旨在从零开始创造新型蛋白质，因此 Latent Labs 希望在其基础上进一步创造自然界中不存在的全新治疗性蛋白质。
这种方法可以开发出能够适应特定功能的蛋白质，并可以扩大药物靶点，因为许多疾病仍然无法治疗，因为天然蛋白质不能提供正确的分子工具来治疗它们。
值得注意的是，Latent Labs 采用的是合作伙伴驱动模式，而不是专注于开发自己的专利候选药物。通过不将其技术限制在内部项目或独家许可协议中，该公司让更广泛的合作伙伴能够使用其 AI 工具，从而使小型生物技术公司和学术机构无需大量前期投资或独家协议即可利用其技术。
Relay Therapeutics
技术：PI3Kα抑制剂
重大并购活动：收购 ZebiAI 及其机器学习-DEL 技术
最新消息：在 PIPE 融资轮中获得 3000 万美元
Relay Therapeutics 的 Dynamo 平台集成了一系列计算和实验方法，旨在针对以前难以解决或未得到充分解决的蛋白质靶点进行药物治疗。为了配合自己的技术，Relay 还于 2021 年收购了ZebiAI 及其机器学习-DEL (ML-DEL) 方法，该方法可以预测与目标蛋白质结合的潜在小分子。
Relay 的主要重点是加强针对肿瘤和遗传疾病的小分子治疗发现。该公司最近在其乳腺癌候选药物 RLY-2608 方面取得了重大进展，该药物是一种磷酸肌醇 3-激酶 α (PI3Kα) 抑制剂，旨在靶向和抑制 PI3Kα 的突变形式，从而避免影响正常酶，希望能够最大限度地减少脱靶效应并降低毒性。
去年 9 月，Relay公布了第二阶段试验的中期数据，显示其候选药物已超过其生存目标。该研究测试了该候选药物与辉瑞的 Faslodex（氟维司群）的联合用药效果，结果表明，在接受过大量治疗的 PI3Kα 突变、HR+/HER2- 转移性乳腺癌患者中，中位无进展生存期为 9.2 个月。Relay 以阿斯利康 Truqap 研究的一个子组作为试验基准，这些结果意味着，如果获得批准，RLY-2608 最终可能会挑战阿斯利康的产品。
Relay于 2024 年 1 月 在私募股权投资(PIPE) 融资轮中获得了3000 万美元。
Recursion
领先资产技术：小分子超氧化物清除剂
重大并购活动：与人工智能药物研发公司 Exscientia 合并
最新消息：宣布了用于治疗慢性心肌梗塞的先导药物 REC-994 的令人鼓舞的 2 期顶线数据
人工智能药物研发公司 Recursion 的核心使命是 Recursion 操作系统 (OS)，这是一个跨多种技术构建的平台，可不断扩展世界上最大的专有生物、化学和以患者为中心的数据集之一。
同时，该公司拥有一个名为 LOWE 的大型语言模型 (LLM)，它使科学家和技术人员能够直接查询 RecursionOS，识别新靶点，生成新化合物，甚至安排化合物进行合成和实验。2024 年 6 月，Recursion宣布拜耳将成为 LOWE 的第一个外部 beta 用户，用于药物发现和开发。
去年，Recursion 还与另一家 AI 药物研发公司 Exscientia 合并，创建了一家公司，在合并时，该公司在 18 个月内有 10 份临床报告值得期待。此次合并还整合了多个备受瞩目的合作伙伴关系；除了与拜耳的合作外，Recursion 还与 Genentech 在神经科学和胃肠道肿瘤学领域达成了协议，而 Exscientia 则与赛诺菲和默克在免疫学和癌症领域达成了合作。
Recursion 目前已研发出肿瘤和罕见病等临床候选药物。其最先进的资产 REC-994 是一种口服生物可利用的小分子超氧化物清除剂，正在开发用于治疗脑海绵状血管畸形 (CCM)，公司于 2024 年 9 月宣布了该候选药物 2 期试验的令人鼓舞的顶线结果。
