今天，FDA一份取消动物实验的重磅政策，引发行业高度关注。
FDA表示，计划逐步取消单抗和其他药物的动物试验要求，转而使用包括基于人工智能的毒性计算模型、细胞系以及实验室环境下的类器官毒性测试等。
受此消息影响，被誉为“猴茅”的实验动物龙头昭衍新药股价大挫，A股和H股分别大跌9.89%和13.39%。
与之形成鲜明对比的是，国外AI制药企业纷纷大涨，FDA的新政揭示出AI在药物研发过程中越来越重要的作用，一批国内企业正蓄势待发。
FDA认为，当前动物实验已经无法满足药物研发需求，通过整合AI计算模型、人体类器官测试及真实世界数据，能够为患者提供更安全的疗法。
实际上，早在2022年9月，美国参议院一致通过了美国食品药品监督管理局现代化法案（FDA Modernization Act 2.0），该目标是取消联邦对新药和仿制药进行动物试验的强制要求。
但今日政策的不同点在于，FDA明确提出了药物研发动物实验替代路线图，并明确提出将出台政策细则，建立行业数据库等。
这无疑是FDA药物审批的政策的一项里程碑式变革，代表着AI+生物医药时代的真正到来。
逐步淘汰动物实验
在FDA看来，目前动物试验难以作为临床前药物安全性的有效手段，需要用更现代和科学的方法取而代之。
毕竟那些在动物中看起来安全和有效的药物，超过90%都无法通过人体试验。例如“经典神药”阿司匹林，就可能从未通过动物试验。
而那些在动物中表现绝佳的药物，绝大多数在人体表现不如预期，甚至引发不良反应。
要取消动物试验，就得寻找替代手段，FDA表示要在IND阶段引入“新型方法数据”（NAMs）。
为此，FDA发布了一份《临床前安全性研究中减少动物试验的路线图》，详细描述了新的替代方法以及规划，主要分为两大类。
（1）类器官和器官芯片
类器官和器官芯片被FDA统称为微生理系统。简单而言，两者都是人体生理和疾病的有效模仿者，类器官更偏向生物学，而器官芯片则是一种典型的生物工程交叉前沿技术。
两者都以人类细胞为基础培育，能够有效模拟人类器官以及多器官的生理功能功能，因此提供了在“人类模型”系统内进行机制研究的机会。这些系统有效消除物种特异性机制，并为研究人体器官的动物模型提供了有效的替代方案
FDA认为，微生理系统对人类反应的预测能力不亚于动物测试，有的甚至更强。FDA早在多年前就在联合学界以及产业界进行各类研究。
2022年8月，美国FDA批准了首个基于仅来自类器官模型的疗效数据而进入临床试验的药物。这一批准没有使用传统动物实验提供的疗效数据。这代表着FDA对类器官的认可。
（2）AI预测模型
AI预测模型也是未来能够有效替代动物实验的新方法，即通过算法模拟药物代谢路径，加速毒性预测。其重点在于，根据人类的真实数据进行建模，能够预测安全性、免疫原性和药代动力学，从而减少对新动物实验的需求。
未来，FDA鼓励企业在提交动物数据的同时提交NAM 数据，如果能够提供有效的类器官或者AI模型验证结果，只需要提供较少甚至不需要动物实验。
同时，FDA接受来自国际真实世界人类使用数据作为新药评估依据，并逐步包含动物和人体毒性数据的综合性数据库。
FDA着手从毒理动物实验开始，并从单克隆抗体(mAb)抗体出发，并逐步拓展到其他药物的开发中的动物试验，包括小分子等药物。
药物研发进入AI时代，中国企业蓄势待发
受此消息影响，盘后AI制药公司股价集体走强，Schrödinger涨16.55%，Recursion大涨18.85%、Absci Corporation涨11.61%，Certara大涨23.12%。
在投资社交平台Stocktwits 上，Recursion的股价飙升到“极度看涨”的水平，该公司在过去一年中受到广泛关注，英伟达披露其持有超过770万份Recursion股票，日本软银集团则持有该公司股票达1467万股。
Recursion称，其自动化湿实验室和干实验室由世界顶尖的超级计算机驱动，用于收集、建模和分析符合用途的数据，并进行计算机模拟实验。公司于18个月内便推出一种用于临床前开发的新型药物REC-1245药物，较行业平均时间大大缩短。
去年，Recursion完成了对竞争对手 Exscientia 的并购，成为AI制药领域最大的一笔并购，紧接着便宣布裁员20% ，合并后的新公司员工约为800人。
但新公司的处境仍然不算顺利，年报显示，2024年Recursion净亏损进一步扩大，达到了4.63亿美元，一位分析师下调了其目标价，原因是公司巨大的现金消耗与临床风险。
FDA新政的背后，是传统药物研发面临的周期长、投入大、成功率低的普遍困境。
据统计，目前超过80%的临床试验药物未能通过临床试验，传统临床前模型（动物、2D细胞培养）预测性不够成为重要原因。
在此背景下，FDA通过优化监管框架和审批流程，为AI+组学、器官芯片与类器官、虚拟细胞等更具前景的创新技术提供发展空间。
AI+组学：通过对海量真实人类数据进行分析与挖掘，为药物安全性与有效性评估体系提供支撑
西湖欧米：专注于AI赋能的微观世界数据，致力于多组学驱动的精准医学的转化落地
珞米生命科技：AI多组学大数据驱动的精准医疗科技公司，整合超多重蛋白组学、基因组学、临床数据、疾病标志物等多维度数据，引领新一代精准医学和前沿药物开发
普瑞基准：专注于创新药差异化研发策略的新型平台公司，以多组学技术、生物信息学和AI算法为核心，助力新药研发
焕一生物：聚焦肿瘤和自体免疫疾病等领域，联合AI算法与系统免疫数据提供AI+多组学科研服务与精准医学解决方案
器官芯片与类器官：通过体外构建人体器官生理系统，支持更高通量的测试，得到更精准的临床前药物评估。
去年，我国首个器官芯片领域的国家标准《皮肤芯片通用技术要求》正式发布，由东南大学顾忠泽团队牵头起草，博奥生物集团有限公司、江苏艾玮得生物科技有限公司等21家单位共同合作完成。
耀速科技：利用器官芯片结合高内涵三维（3D）细胞成像，计算机视觉（CV）和人工智能（AI）进行药物发现和精准医学研究，正与 FDA 、跨国药企联盟合作开发下一代临床前药物毒性预测工具和评价系统
希格生科："类器官+AI"药物研发模式的先行者，首条管线开发全球首款弥漫性胃癌靶向药SIGX1094，已获得了美国FDA和中国NMPA的IND批件
丹望医疗：专注类器官技术的平台型公司，致力于将最新的类器官技术应用于药物开发、疾病诊疗、再生医学
虚拟细胞：模拟细胞的功能并预测在各种状态下的反应，替代传统实验，革新药物开发流程。
但这项革命性技术目前仍在早期阶段，目前国内一些研究机构和企业正在进行相关研究，例如：
今年2月，西湖大学医学院郭天南教授团队在Cell Research上发表文章，介绍了如何系统开发AI虚拟细胞，以推动药物开发、疾病建模及合成生物学等领域的变革性突破。
中国科学院广州生物医药与健康研究院牵头建设的国家“十四五”重大科技基础设施人类细胞谱系大科学研究设施（简称“细胞谱系设施”）近日在广州正式启动建设，将打造数字细胞AI大模型，构建数字生理人，创新生物医疗新范式。
百图生科与清华大学合作研发的单细胞大规模基础模型scFoundation，成功入选"2024年度中国生物信息学十大进展"。该成果发表于国际顶级期刊《Nature Methods》，成为解码细胞"生命语言"、加速精准医疗发展的重大突破。
