KER-0193 是一款口服小分子 BK 通道调节剂，由 Kaerus Bioscience（2016 年由 Medicxi 共同创立）发现和开发。该药物于 2025 年 3 月完成 I 期临床试验，结果显示安全耐受性良好，药代动力学表现优异 。此外，该药物已获得美国 FDA 授予的罕见病药物资格及罕见儿科药物资格。
根据协议内容，Kaerus Bioscience 将获得一次性预付款，同时可根据药物开发和商业化进展获取里程碑付款，交易总价值可能高达 4.5 亿美元。
从科学角度看，KER-0193 作为 BK 通道调节剂，可直接作用于与 FXS 遗传机制相关的离子通道异常。在动物模型中，该药已表现出改善行为、感官及认知缺陷的疗效。施维雅已计划于 2026 年在美国和欧洲启动 FXS 患者的 II 期临床试验。
脆性 X 综合征是一种罕见神经发育遗传综合征，广泛影响患者的认知与行为，是智力障碍中最常见的遗传原因，也是单基因自闭谱系障碍的首要形式。目前尚无获批治疗手段，该病占全球约 1% 的 ASD 与智力障碍病例。
精选PPT下载链接：
公众号已建立“小药说药专业交流群”微信行业交流群以及读者交流群，扫描下方小编二维码加入，入行业群请主动告知姓名、工作单位和职务。
