药械追踪
No.1 / 英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定及临床试验许可
2024年8月7日，英矽智能宣布，其自主研发的潜在同类最佳（best-in-class）候选药物ISM6331已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD）以及新药临床试验申请（IND）批件，用于治疗间皮瘤。
间皮瘤主要由接触石棉引起，容易在体内器官表面、神经和血管中扩散，确诊后的中位生存期仅为9至12个月。目前，手术、放疗等传统治疗方法难以实现长期获益，间皮瘤患者亟需创新疗法。
ISM6331是一款具有新颖分子骨架的强效非共价小分子抑制剂，基于英矽智能自有化学生成引擎Chemistry42发现并进行分子优化，靶向转录增强相关结构域（TEAD）蛋白家族。作为Hippo通路的关键调控因子，TEAD在肿瘤进展、转移、癌症代谢、免疫、耐药等过程发挥着重要作用。临床前研究显示，ISM6331在多个细胞系中展现出广谱的抗肿瘤效果，在动物模型中低剂量起效，同时具备良好的安全性和ADMET特征。
No.2 / 施维雅Voranigo获得FDA批准上市，用于IDH突变2级胶质瘤
施维雅近日宣布，旗下Voranigo（vorasidenib）已获美国FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。VORANIGO 是每日口服一次的IDH1和IDH2抑制剂，其获批将为胶质瘤患者提供一种更具便利性的治疗选择。
此次获批基于INDIGO 关键III期临床研究，研究入组了331名患者。结果显示，与安慰剂相比，Voranigo显著延长了患者的无进展生存期，达到了主要终点。此外，Voranigo治疗组未达到下一次干预的中位时间（次要终点），安慰剂组为17.8个月。
在中国，施维雅已于今年早些时候启动了vorasidenib的两项III期临床试验。
企业动态
No.1 / 15亿美元！卫材携手SEED开发分子胶蛋白降解疗法
日本卫材和美国生物技术公司SEED Therapeutics已达成一项研究战略合作，重点研究新型分子胶降解剂，用于神经退行性变和肿瘤适应证。
根据协议，卫材将使用SEED的靶向蛋白质降解（TPD）药物开发能力，并且向其支付高达15亿美元的预付款和里程碑付款，以及基于未来销售的特许权使用费。同时，卫材领投了SEED公司A3轮融资的第一部分，融资额为2400万美元。预计2024年第四季度将关闭第二部分融资。
根据合作协议，SEED公司将主导所选靶点的临床前发现活动，包括E3连接酶的选择和发现合适的分子胶降解剂。卫材将拥有开发和商业化从此次合作中产生的化合物的独家权利。 此前，SEED和礼来也建立了类似的合作关系，礼来此前也曾投资过这家美国生物技术公司。
No.2 / 上海医药牵头，于张江科学城创立“上海前沿”孵化平台
2024年8月8日，上海医药携手一流高校及顶尖科研机构共同创立“上海前沿”，旨在打破传统壁垒，促进“产、学、研、医、资”不同领域、不同背景的专家学者、企业及投资者之间的交流与合作，加速科研成果转化与产业化，推动生物医药产业高质量发展。
“上海前沿”园区位于国家级生物医药基地张江科学城的核心区域，预计于9月正式启动。园区具备高效的研发环境，包括超过120,000㎡的科创空间、模块化实验室和高端科研设备等，将为入驻企业提供全面的生态系统支持。上实集团、上海医药将通过市场化运作方式，整合优质资源，为入驻企业打造一流的科技孵化和产业服务平台。目前，“上海前沿”园区已吸引了国家级重点研究院、德国拜耳、上国投、上海生物医药基金、循曜生物等多家企业和机构入驻。
“上海前沿”将专注于挖掘并培养行业变革先锋、创新赛道先驱及前沿技术先进的独角兽企业，重点聚焦基因细胞治疗、核酸药物、偶联药物等前沿生物技术，致力于填补自身免疫性疾病、肿瘤学、神经系统疾病及罕见病等重大疾病领域的临床需求空白，全力推动创新项目的引入、孵化及商业化进程。创新企业可以通过微信端“上海前沿小程序” 实现“一键入驻”。
行业政策
No.1 / 2024年医保谈判初步形式审查名单公布，440个药品入围
2024年8月7日，国家医保局发布《关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告》，于8月13日前公示。
2024年7月1日9时至7月14日17时，共收到企业申报信息626份，涉及药品（通用名，下同）574个。经审核，440个药品通过初步形式审查。与2023年相比，申报药品数量有所增加。
通过的440个药品中，目录外（待新增）有244种药品（西药225种，中成药19中），其中，33种药品有罕见病应用。目录内（待续约）196种药品（西药153种，中成药43种）。
热门靶点PD-1/L1相关制剂今年有7款通过形式审查，分别为中国生物制药安得卫（贝莫苏拜单抗）、石药集团恩舒幸（恩朗苏拜单抗）、康方生物开坦尼（卡度尼利单抗）和安尼可（派安普利单抗）、誉衡生物誉妥（赛帕利单抗）、李氏大药厂善克钰（索卡佐利单抗）、康方生物依达方（依沃西单抗）。而2023年唯一通过初步形式审查的PD-1抑制剂舒格利单抗今年不在目录中。
4款CAR-T产品通过初步形式审查，包括去年申报的复星凯特奕凯达（阿基仑赛注射液）和药明巨诺倍诺达（瑞基奥仑赛），还有今年新增的合源生物纳基奥仑赛、科济药业泽沃基奥仑赛。
不在医保内的抗体偶联药物（ADC）中，吉利德拓达维（戈沙妥珠单抗）、罗氏制药优罗华（维泊妥珠单抗）和第一三共优赫得（德曲妥珠单抗）通过初步形式审查，辉瑞贝博萨（奥加伊妥珠单抗）不在名单中。
有一些价格较为昂贵等明显超出基本医保保障范围的药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要经严格评审程序，然后独家药品需谈判、非独家药品需竞价，只有谈判或竞价成功后才能最终被纳入目录。
