3.65亿美元融资：这家AI制药大模型公司合作阿斯利康、引入外部管线

近日，生物技术公司Pathos AI宣布完成3.65亿美元的D轮融资，融资后估值约为16亿美元。本轮资金将用于支持公司临床阶段产品线的推进，并持续投资于其专为肿瘤学构建的专有人工智能基础模型。

在AI大模型加速渗透医疗领域、众多企业纷纷布局制药大模型的当下，Pathos的核心竞争力究竟体现在哪些方面？我们来一一解码。

Pathos创立于2020年，总部位于美国纽约，是一家专注于人工智能驱动药物开发的生物科技公司，特别是针对肿瘤治疗。领导团队具有鲜明的跨学科特色，成员专业背景横跨多领域，为研究提供了多维度的思考视角和专业互补优势。

首席执行官Iker Huerga，拥有超20年机器学习与肿瘤学交叉领域经验，曾任阿斯利康肿瘤学研发首席数据科学家、Tempus Labs执行副总裁，创立过多家AI驱动肿瘤学初创公司，专注于多模式AI在临床试验与精准医疗中的应用。

首席医疗官Jens Renstrup博士与首席科学官是医学/ MBA双学位博士，拥有超过25年的全球制药和生物技术行业经验，曾任Springworks Therapeutics首席医疗官、Alexion Pharmaceuticals全球医疗事务主管，深耕肿瘤药物开发及跨治疗领域管线推进。首席科学官Eric Schadt是生物数学博士，曾任Sema4创始CEO、西奈山伊坎医学院基因组学系主任，曾主导超大规模数据的计算生物学方法开发。

首席执行官Iker Huerga（左） 首席医疗官Jens Renstrup（中） 首席科学官Eric Schadt（右）

来自：Pathos官网

Pathos自成立以来，凭借在AI驱动肿瘤药物研发领域的创新探索，吸引了大量资本关注，融资历程成果显著:

2023年3月，Pathos初获2000万美元风险投资资金，这笔启动资金为公司早期技术研发、团队搭建及数据平台初步建设筑牢根基，助力其在AI制药赛道崭露头角。

2024年10月，Pathos完成由新企业协会（NEA）领投的6200万美元C轮融资，Revolution Growth、Lightbank和Builders VC等跟投，融资后估值6亿美元，使公司总融资达到1.02亿美元。资金主要用于扩大世界级科学家与工程师团队规模，加速人工智能药物开发平台的深入研发，全力推进精准肿瘤治疗临床阶段管线进展，为后续业务拓展与技术突破蓄势。

今年，Pathos刚刚完成3.65亿美元D轮融资，在当前全球资本市场环境趋紧的背景下，能获得如此大规模的融资，恰恰表明投资者对Pathos开发的AI驱动的肿瘤药物开发模式充满信心。

在全球生物制药市场中，肿瘤学是增长最快的细分领域之一。Pathos的专有平台PathOS Platform是一个专为肿瘤学设计的AI基础模型（AI Foundation Model），其核心竞争力源于对肿瘤领域的深度聚焦与技术创新。

通过多模态时空数据整合和AI算法建模驱动，Pathos利用PathOS Platform实现对癌细胞的高通量筛选以及个性化预测，并将经过AI模型预测的靶点用于临床试验设计，以三大差异化优势实现从靶点发现到临床落地的全流程覆盖：

Pathos AI概念图  来自：Pathos官网

● PB级多模态数据整合，构建肿瘤研究数据基座

PathOS Platform整合了PB级（Petabyte，拍字节）的多模态肿瘤数据集，覆盖临床诊疗、功能基因组与影像学数据，且数据均源自真实世界的肿瘤患者诊疗过程。这类多维度数据融合打破了单一数据类型的局限，能更精准捕捉肿瘤异质性，反映肿瘤疾病的特征。

相比传统单一类型的数据，该多模态数据集为AI模型提供了更丰富的训练素材，使其在靶点发现、患者反应预测及临床试验设计中具备更强的分析能力。

● 自学习Discovery Engine，动态优化研发流程

PathOS Platform搭载的自学习和自修复发现引擎，可通过多种正交方法自动识别并排序药物靶点，并基于新数据实时修正预测模型。例如，当临床试验中出现新的疗效数据时，引擎会自动调整靶点优先级，避免人工干预的滞后性。同时，该引擎还能整合从靶点发现到临床试验的全链条数据，确保研发各环节的一致性与连贯性，有助于持续优化药物研发流程。

● 因果AI框架，从相关性分析到机制预测的突破

区别于传统AI的相关性分析，Pathos的因果AI框架能够直击药物作用的核心生物学机制，通过推理药物-靶点-疗效的因果链条，能够更精准地把握药物作用机制与患者疗效之间的关系，精准预测患者对疗法的响应概率。这一技术路径可提高临床成功率，减少盲目尝试，降低肿瘤药物研发中常见的高失败率。

由此可看出，PathOS Platform通过三大技术支持，从药物靶点发现到临床试验设计和患者选择，全面覆盖药物开发全流程。其先进的AI算法可同步优化患者选择、生物标志物开发与试验操作，使药物开发更加精准和高效。这种数据-算法-临床的模式，不仅加速了药物临床流程，更推动肿瘤治疗向精准化、个性化迈进，成为Pathos在肿瘤AI制药领域的核心竞争力。

目前，Pathos拥有两条临床管线药物——Pocenbrodib和P-500。关键是，这两条管线都来自外部授权，而Pathos发挥其关键优势——依托PathOS Platform因果AI模型，加速推进管线临床进程，同时为其模型平台积累数据、形成侧面印证。

其中，Pocenbrodib是Pathos于2023年从诺和诺德手中获得全球许可权，该药物最初由Forma Therapeutics（专注于癌症治疗的生物制药公司）研发；而P-500是Pathos在2024年从Prelude Therapeutics（专注于精准肿瘤学的生物制药公司）处取得许可。

Pathos的研发管线  来自：Pathos官网

● Pocenbrodib：靶向前列腺癌及多种实体瘤的小分子抑制剂

前列腺癌作为男性高发恶性肿瘤，其晚期阶段转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）一直是临床治疗的难点。患者在经历去势治疗后，肿瘤依然会继续生长和转移，而传统抗雄激素治疗手段常因癌细胞中雄激素受体（AR）及其变体的持续激活而失效，导致治疗选择极为有限。

数据显示，mCRPC患者平均总生存期仅为13-36个月，且现有治疗手段对肿瘤细胞的抑制效果逐渐减弱，耐药性成为治疗的一大阻碍，患者生存率和生活质量难以得到有效保障，亟待机制创新的疗法打破耐药困局。

Pocenbrodib（以前称为FT-7051）作为一种小分子抑制剂，通过靶向抑制CREBBP/EP300（即CBP/P300）发挥作用。CBP/P300是激活促进癌细胞生长和增殖的基因的蛋白质，这类蛋白质在激活促进癌细胞生长和增殖的基因过程中扮演着重要角色，可通过促进AR及其变体的表达驱动肿瘤增殖。

当Pocenbrodib抑制这些蛋白质活性后，关键癌症驱动因素的表达，包括AR及其变体均受到影响。这一作用机制使得癌细胞的生长和增殖受到抑制，不仅对晚期前列腺癌治疗意义重大，而且为其他多种实体瘤的治疗开辟了新途径，无论是单独使用还是与其他治疗手段联合，都具有潜在的临床价值。

2025年3月，Pathos运用AI基础模型启动了Pocenbrodib的1b/2a期临床试验。该试验将评估其单药疗法，以及与 Zytiga（阿比特龙）、Lynparza（奥拉帕利）或 Pluvicto（镥氧奥曲肽）联合用药的安全性、药代动力学及初步抗肿瘤活性，为后续临床阶段提供关键数据。

● P-500：突破血脑屏障，直击脑瘤的创新疗法

高级别胶质瘤是最常见的原发性颅内恶性肿瘤，具有侵袭性强、易复发、预后差等特点。葡萄膜黑色素瘤是成年人最常见的眼内恶性肿瘤，部分患者会发生转移，尤其是向脑部转移，严重威胁患者生命健康。这两类脑肿瘤由于肿瘤位置特殊，治疗难度极大。

在针对脑瘤的传统疗法中，血脑屏障（BBB）的存在使得许多药物难以进入脑部发挥作用，脑肿瘤的治疗药物选择受限。且高级别胶质瘤和葡萄膜黑色素瘤的癌细胞生长和扩散迅速，现有治疗手段难以有效控制病情发展，患者生存时间短，生活质量严重下降。

P-500 (以前称为PRT811) 是一款专为脑肿瘤设计的蛋白质精氨酸甲基转移酶5 (PRMT5) 的选择性小分子抑制剂。PRMT5作为调控细胞增殖与RNA剪接的关键酶，能够利用S-腺苷甲硫氨酸（SAM）将甲基添加到细胞中的蛋白质上，进而调节蛋白质的功能和相互作用。而支持癌细胞生长和扩散的多个过程都依赖于PRMT5。

P-500通过抑制PRMT5，干扰癌细胞生长和扩散相关的关键过程，从而发挥抗肿瘤作用。此外，临床前研究表明，PRMT5抑制可以使癌细胞对其他治疗更为敏感，从而将P-500的应用扩展到其他适应症的联合治疗。

目前，P-500正在进行针对实体瘤（包括高级别胶质瘤和葡萄膜黑色素瘤）的1期临床试验，Pathos计划在2025年启动该药物的进一步临床试验，有望为晚期实体瘤尤其是脑肿瘤患者带来新的生机。

2025年4月23日，Pathos宣布与全球生物制药巨头阿斯利康、头部AI医疗公司Tempus AI（AI检测检验及数据服务）达成多年期战略合作，三方将联合构建肿瘤学多模态基础模型，通过数据共享与技术协同开发新型药物研发模式。

其中，与阿斯利康的合作有助于Pathos利用其在肿瘤研发领域的丰富经验和资源，共同推进肿瘤药物的研发；与Tempus AI的合作则为Pathos提供了大量的高质量数据和先进的AI技术支持。这一合作标志着AI制药企业与传统药企、医疗数据平台的深度融合，也反映出当前医疗行业融合发展的竞争新态势。

从行业大背景看，AI制药正处于快速发展期。《2025年AI制药市场分析及未来发展趋势报告》显示，2025年全球AI制药市场规模预计达200亿美元，年复合增长率超30%，超过百家初创公司和大型制药企业已布局该领域。AI技术的应用已从早期的药物分子设计，延伸至靶点发现、临床试验优化等全链条环节。

事实上，AI在制药行业的渗透已突破技术应用的单一维度，而正深刻改变企业运营、商业模式乃至整个产业生态格局。对于整个医疗行业而言，AI不再仅是提升研发效率的工具，更会在未来持续推动产业形态与价值链的重塑。

在这一深刻转型中，Pathos AI能否洞察趋势、精准应用AI优势并通过跨企业资源整合加速创新效率，更快速地为药物研发注入强大动力，进而在肿瘤药物研发领域树立新的行业标准，或许未来在其临床试验数据中会找到答案。